研究团队开发靶向 KRAS G12D/G12V/G13D 的 siRNA-LNP，在结直肠癌细胞中与 5-FU 产生协同效应
研究团队开发了基于脂质纳米颗粒（LNP）的 RNAi 策略，用单一 siRNA 序列靶向 KRAS G12D、G12V 和 G13D 三种突变。在 HCT116、SW620 和 LS180 细胞中，siRNA-LNP 降低了 KRAS mRNA 和蛋白表达，抑制增殖、克隆存活和迁移，而在 KRAS 野生型 HT29 细胞中未见相应变化。
全部生物医药动态
Europe PMC · 小核酸药物AI 评分5858
Crossref · Advanced Functional MaterialsAI 评分5252 研究比较四种聚合物与一种脂质纳米颗粒的 siRNA 内体逃逸行为并开展分子动力学模拟
研究团队在体外比较四种聚合物配方（polyplexes）与一种脂质纳米颗粒（LNP）的内体逃逸行为，并用全原子与粗粒化分子动力学模拟区分其与内体膜的相互作用模式。结果显示疏水残基对纳米颗粒有利，模拟还显示阴离子脂质在生物膜中的作用。作者称该工作凸显分子动力学模拟在分子层面解释体外差异、理解内体逃逸效率方面的作用。
动脉网 · 原创文章AI 评分5252 珂芮珍完成200升GMP级重组人胶原发酵，三元基因增资持股至21.04%
珂芮珍创始人李扬介绍，公司已完成200升GMP级别产业化发酵，产量达2克/升，并完成I型、II型、III型、XVII型等多个型别重组人胶原的主文档登记。公司以CHO、HEK293哺乳动物细胞表达平台布局多型别重组人胶原及ECM材料，涉及水凝胶、膜材、线材、胶原纤维和胶原-透明质酸复合材料等形态。2026年三元基因进一步增资珂芮珍，持股比例提升至21.04%。
Europe PMC · 小核酸药物AI 评分3838 靶向eIF1A与eIF3B抑制在银屑病治疗中的代谢视角研究
研究通过1H NMR代谢组学分析发现，eIF1A或eIF3B siRNA处理可选择性减弱咪喹莫特诱导小鼠银屑病样皮肤中的能量与磷脂代谢改变，并改善病理表现。IMQ模型皮肤呈现葡萄糖、糖原、3-羟基丁酸耗竭及磷脂/核苷酸标志物升高等类人代谢变化，且与表皮厚度强相关；而K5.TGFβ1转基因小鼠皮肤基线极性代谢组无广泛变化。
Crossref · Advanced Functional Materials精选AI 评分6060 研究团队用磁性微马达在体内实现动态扭矩驱动的 DNA 操控
研究团队提出一种体内动态扭矩驱动的 DNA 操控策略，将棒状磁性微马达与旋转磁场耦合，在 20 mT 低场强下实现分钟级时间分辨率和厘米级空间精度的 DNA 结构重构。
推荐理由：该研究在动物肿瘤内实现磁场驱动的 DNA 结构重构，为核酸纳米结构的体内时空操控提供了一条可评估的技术路径。
Europe PMC · 小核酸药物AI 评分5858 mdx52 小鼠研究：新生儿期递送外显子跳跃药物，AAV9-U7 经脑室内给药实现脑内抗肌萎缩蛋白持续恢复
研究团队在 DMD 的 mdx52 小鼠模型中比较了新生儿期全身与脑室内（ICV）递送 ASO-51 和 scAAV9-U7-Ex51 的外显子 51 跳跃效果。
Crossref · Advanced Functional MaterialsAI 评分4747 可编程温度上限双层水凝胶敷料用于感染伤口愈合
一种可拆卸双层水凝胶敷料通过更换PNIPAM基保护上层，实现45°C（早期感染控制）与41°C（后续修复）的程序化温度上限。MXene/环丙沙星下层对大肠杆菌和金黄色葡萄球菌抗菌率均超99%，并在感染大鼠模型中减少高温暴露、下调TNF-α/IL-6/p-NF-κB p65表达、促进血管生成与创面闭合。MXene渗流网络还赋予治疗层稳定负温度系数行为，支持原位温度监测。
Crossref · Advanced Functional MaterialsAI 评分3838 丝素蛋白与壳聚糖-鼠李糖脂原位界面组装构建强韧自适应液滴界面网络
研究提出原位分步界面组装策略，将富含β-折叠的丝素蛋白（SF）与鼠李糖脂修饰壳聚糖（CS-RL）转化为强韧动态油水界面网络，界面膜可在数秒内由球形液滴变形为扭曲管状而不破裂。该半互穿网络由β-折叠疏水纳米域与柔性SF链、带正电CS-RL经静电作用构成，兼具承载增强节点与动态聚合物连接。由其稳定的乳液15个月后仍保持稳定，并具pH响应释药及200 nm纳米塑料在油-水、油-油界面的可逆输运能力。
Crossref · Advanced Functional MaterialsAI 评分4848 时空可控的分子伴侣介导自噬激活策略阻断衰老-免疫轴，实现靶向椎间盘再生
研究揭示衰老髓核细胞通过CMA功能障碍依赖的NLRP3炎症小体激活和GSDMD介导的HMGB1分泌驱动M1极化，HMGB1是衰老-免疫轴的核心上游效应物。据此构建ROS响应水凝胶TA@HA-PD-EVs AR7，快速释放单宁酸抗氧化预处理、持续递送载AR7的EVs以重新激活CMA。在大鼠穿刺模型中，该靶向水凝胶保持椎间盘高度和MRI信号、减少M1巨噬细胞浸润并减轻髓核细胞衰老，且无全身毒性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3030 涡托西兰（Vortosiran）用于心房颤动的 IIb 期临床试验
一项随机、阳性对照 IIb 期试验正在评估皮下注射 vortosiran 与开放标签阿哌沙班在心房颤动（AF）患者中的安全性和药效动力学（PD）。试验设三组各 50 人，患者随机接受低剂量或高剂量 vortosiran（剂量对患者和研究者设盲）或阿哌沙班，vortosiran 组分两次给药。
圣因生物 · 官方新闻AI 评分5858 圣因生物SGB-9768 Ⅱ期中期结果入选2026 ASN Kidney Week最新突破性壁报
圣因生物宣布其靶向补体C3的GalNAc-siRNA药物SGB-9768的Ⅱ期临床研究中期结果入选2026年ASN Kidney Week最新突破性研究壁报，将于10月22日至25日大会期间首次公开发布。
Europe PMC · ACS Applied Materials & InterfacesAI 评分5858 研究团队构建线粒体-纳米酶杂合体系 Mito-Ce，在银屑病小鼠模型中改善皮损
研究团队通过硫醇-马来酰亚胺化学将二氧化铈纳米酶（CeNPs）共价固定于分离的功能线粒体表面，构建微纳杂合体系 Mito-Ce，并在H2O2刺激的巨噬细胞和咪喹莫特诱导的小鼠银屑病模型中评价其作用。
Europe PMC · Advanced Materials精选AI 评分6363 研究团队构建模拟多囊体结构的人工Tregs，在鼠和猪模型中加速糖尿病创面与深二度烧伤愈合
研究团队构建了模拟多囊体（MVB）结构的人工Tregs（ATregs），用于递送Treg来源外泌体（TExo），并报告其功能性活性较游离TExo延长一个数量级以上。在糖尿病创面和深二度烧伤的鼠及猪模型中，ATregs依次抑制炎症、促进血管生成并刺激皮肤附属器再生，加速愈合且表现优于常规策略。结果目前限于动物模型，材料未提供人体研究数据。
推荐理由：该研究在鼠和猪模型中验证模拟多囊体结构的人工Tregs递送Treg来源外泌体，为外泌体递送稳定性与缓释设计提供动物阶段参考。
Europe PMC · Advanced MaterialsAI 评分2020 基于生物材料的控释系统用于脊髓损伤髓鞘再生
综述分析用于调控少突胶质细胞谱系的控释系统，涵盖提供力学与形貌线索以引导少突胶质细胞及祖细胞命运的支架等宏观与微观平台，以及旨在将小分子和治疗性寡核苷酸直接递送至损伤部位、减少全身毒性的纳米颗粒和exosomes等纳米级载体。文章还讨论了从临床前创新到临床应用之间在恢复神经连接方面的关键转化差距。
Europe PMC · Advanced MaterialsAI 评分3030 光、超声与磁场远程控制基因电路：可编程基因调控综述
综述提出将光、超声和磁场远程控制基因电路统一为物理转导、生物传感器、信号处理器与基因效应器四层框架，用于比较原核与真核系统。文章按电路结构、转导机制、刺激参数、动态范围、基础泄漏、响应动力学、可逆性、体内驱动、递送要求与安全性对比代表性系统，并讨论从诱导开关向多输入逻辑、可调调控、遗传记忆和反馈控制的演进。
Europe PMC · 小核酸药物精选AI 评分7272 预印本：全修饰 RNA 纳米结构实现肝外多基因沉默
研究团队在未经同行评议的预印本中报告全化学修饰 RNA 纳米结构（FMRNs）平台，经全身给药后在小鼠体内表现出改善的药代动力学和肝外蓄积，并借助三角形与方形几何结构实现单一体对最多四个基因的持续同时沉默。作者称其体内行为更多受流体力学尺寸而非分子量影响，组装本身即可驱动对心脏和肌肉的递送；脑脊液给药显示较大 FMRNs 改善中枢神经系统分布与滞留。结果目前限于动物阶段，材料未提供人体数据。
推荐理由：该预印本报告全化学修饰 RNA 纳米结构在动物中实现肝外多基因沉默，其尺寸依赖的分布规律可供递送设计参考。
Europe PMC · Small精选AI 评分7272 研究团队用i-motif功能核酸-抗体偶联物实现肿瘤靶向递送并降低毒性
研究团队报告一种基于i-motif功能核酸pH响应特性的抗体导向递送平台Tra-iM，以曲妥珠单抗为靶向部分，在酸性肿瘤微环境中形成稳定四链体促进载荷在肿瘤蓄积。荧光与PET成像显示正常器官滞留减少、清除更快，治疗评价显示高剂量给药后血液学和肝脏毒性明显降低，同时保留靶向递送与疗效。材料所述结果来自临床前研究，未提供人体临床数据。
推荐理由：该研究以pH响应i-motif核酸连接臂改造抗体偶联递送，动物层面显示降低血液与肝脏毒性，为抗体导向疗法的安全性设计提供思路。
Europe PMC · Advanced MaterialsAI 评分5858 研究团队报道6S-NP超分子纳米颗粒在机械加重关节退变动物模型中的结果
研究团队报道了一种多功能超分子纳米颗粒平台6S-NP，在剪切下可解离-重组以维持润滑，摩擦系数较商用透明质酸降低逾90%。其ROS可裂解连接子用于炎症关节的靶向释药，在负荷驱动膝骨关节炎和频率驱动颞下颌关节骨关节炎模型中观察到保护软骨、抑制炎症和改善关节形态。结果目前限于动物模型阶段。
Europe PMC · SmallAI 评分4848 通过相互作用工程实现化学微马达可重构集群行为
研究者通过解耦化学微马达的推进与头对头排斥，实现了高度有序的集群行为。直径10 µm的Janus SiO₂微球带Ni/PtO双层帽，PtO层在H₂O₂中驱动马达，Ni层产生面内磁偶极排斥；在约20 mT垂直磁场下，以10-20 µm/s运动的微马达形成跨度达20个粒子直径的集群，局部集群序参量接近1。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 NIO752 在原发性 tau 蛋白病中的安全性、耐受性与药效学研究
一项 II 期研究将评估 NIO752 在原发性 tau 蛋白病受试者中的安全性、耐受性和药效学。符合条件的受试者将在双盲治疗期随机接受 NIO752 或安慰剂，随后进入开放标签扩展（OLE）阶段。
Europe PMC · ACS Nano精选AI 评分6767 肝素糖胺聚糖修饰脂质纳米颗粒表面可减少内体滞留并提升 mRNA 效力
研究团队以肝素糖胺聚糖（heparosan）对脂质纳米颗粒进行表面工程改造，报告其可减少内体滞留并提升 mRNA 效力。材料仅提供论文标题，未给出研究阶段、模型、样本或具体数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3030 HTX-001 多剂量安全性、耐受性、药代动力学与药效学研究
一项临床试验将评估 HTX-001 多剂量在成人受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究为 HTX-001 的人体多剂量给药研究，目前仅披露研究目的，未公布入组人数、剂量方案及试验阶段等具体信息。
Europe PMC · SmallAI 评分5858 原位释氧微针 M-TCHb MN 经 MEK1/2-ERK1/2 通路促进糖尿病感染创面愈合的大鼠研究
研究团队设计了一种原位释氧复合微针贴片 M-TCHb MN，并在糖尿病大鼠感染创面模型中观察到抑制感染、控制炎症和增强血管生成。体外研究显示，基底层的 MXene 纳米片通过光热治疗抑制细菌感染，针尖释放的 TA-Ce@Hb 纳米颗粒降低氧化应激、调节巨噬细胞极化并催化 H2O2 分解产生 O2。
Europe PMC · ACS Applied Materials & InterfacesAI 评分4848 通过腔诱导发光调控红色OLED的角度与光谱特性以影响光生物调节相关细胞响应
研究制备了三种柔性红色OLED器件：ITO基朗伯发射器件、中心波长610 nm窄光谱的烛光发射器件，以及角度展宽、光谱覆盖610-650 nm的蝙蝠翼发射器件。体外实验显示烛光与蝙蝠翼器件均较假照射和ITO对照增强增殖相关细胞响应，其中蝙蝠翼器件效果最强，归因于其多波长宽光谱与生物相关波长的重叠更广。
瑞博生物 · 官方新闻精选AI 评分6767 瑞博生物向欧盟递交靶向 INHBE 的 siRNA 药物 RBD3133 I 期临床试验申请
瑞博生物宣布已在欧盟提交自研 siRNA 候选药物 RBD3133 的 I 期临床试验申请（CTA），该药靶向 INHBE，拟开发适应症为超重和肥胖。本次 I 期试验为随机、安慰剂对照研究，评估皮下注射 RBD3133 在超重或肥胖受试者中的安全性、耐受性、药代动力学与药效学，是该候选药物的首次人体试验。材料未披露递交的具体监管机构、受理状态或时间表。
推荐理由：该 CTA 递交披露了 RBD3133 的靶点、适应症与 I 期设计，可用于跟踪国产 siRNA 减重管线的欧盟临床推进节奏。
Europe PMC · ACS Applied Materials & InterfacesAI 评分3838 基于乳凝胶墨水3D打印高孔隙率支架以支持细胞增殖
研究以矿物油为牺牲性致孔剂、羧甲基纤维素（CMC）/Laponite基质稳定水包油Pickering乳液，制备九种乳凝胶墨水配方并用于挤出式3D打印。打印后经冻干与除油形成连通均匀孔隙，水合支架压缩模量20-30 kPa，与天然软组织刚度重叠。人牙髓间充质基质细胞（DPMSCs）评估显示，1.0 wt % CMC、Laponite与10 wt %油配方最优，冻干及预处理后支持细胞持续增殖28天。
Europe PMC · SmallAI 评分4545 靶向递送硫化氢至炎性巨噬细胞可重编程极化并缓解骨关节炎氧化应激
研究构建了叶酸修饰、pH响应的ZIF-H2S-FA纳米平台，将酸敏性硫化锌封装于ZIF-8中，利用M1巨噬细胞叶酸受体高表达实现优先摄取，溶酶体酸性触发Zn2+与H2S持续胞内释放。二者协同清除活性氧并抑制NF-κB信号，使巨噬细胞由炎性向再生性M2表型重编程。大鼠OA模型关节腔内给药显示关节滞留延长、氧化应激清除、软骨破坏减轻及破骨细胞活性下降，且无全身毒性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 大冢启动 ulefnersen 用于 FUS-ALS 的扩展可及项目
大冢制药开发与商业化公司登记了一项 ulefnersen 扩展可及项目，为符合方案入组标准的 FUS-ALS 儿童、青少年和成人患者提供用药。该项目计划自 FUSION 临床试验结果公布起提供药物，直至 ulefnersen 在参与国家实现商业化上市，药物免费提供。
推荐理由：该扩展可及项目披露了 ulefnersen 在 FUS-ALS 患者中的用药条件与免费供应安排，可用于跟踪其临床与商业化衔接。
Europe PMC · SmallAI 评分3838 新型纳米酶增强超分子水凝胶TF-MOD在糖尿病创面愈合中的抗感染、抗炎与促血管生成协同效应
研究者开发出多功能超分子水凝胶TF-MOD，由硫辛酸（TA）、Fe³⁺与MnO₂@多巴胺纳米酶协同整合而成，用于糖尿病创面治疗。该水凝胶实现92.3%的H₂O₂清除率，光热治疗升温26.1°C，MRSA生物膜残留仅16.1%，并显著促进胶原沉积（68.2%）、第10天创面面积仅剩15.2%。
Europe PMC · 药物递送系统AI 评分3838 阳离子聚合物核酸递送载体的工程化设计：分子结构、生物功能与计算设计的关联
综述系统梳理了分子量、聚合物组成、阳离子基团化学与密度、pKa 及聚合物拓扑结构如何影响核酸复合效率、N/P 比、polyplex 稳定性、细胞摄取、内体逃逸、细胞毒性与转染效率。
Europe PMC · ACS Applied Materials & InterfacesAI 评分4545 三金属 Cu-Zn-Fe 层状双氢氧化物纳米载体实现按需抗癌药物释放，延长治疗窗口助力精准肿瘤学
研究构建了三金属 Cu-Zn-Fe 层状双氢氧化物（CZF）纳米载体，负载多柔比星（CZF@Dox）后实现高载药效率与持续释放，在肿瘤微环境中刺激响应释药。体外实验中，20 μg/mL、72 小时条件下对正常 3T3-L1 细胞死亡率约 10%，对 B16F10 和 SiHa 癌细胞死亡率约 80-85%。体内评估显示该平台可有效抑制肿瘤，并将给药间隔延长至 96 小时。
Europe PMC · Advanced MaterialsAI 评分5858 电荷反转脂质纳米粒封装Pt2L4纳米笼，斑马鱼和小鼠中实现抗肿瘤效果
研究团队将脂质纳米粒改造为电荷反转脂质纳米粒（revLNPs），用于封装阳离子Pt2L4纳米笼，并在斑马鱼和小鼠中开展体内抗肿瘤研究。小鼠中revLNPs血浆半衰期比已获批的Onpattro LNP制剂长1.7倍，并保持肝脾趋向性；斑马鱼移植瘤中单次注射使PC-3M-Pro4肿瘤消退20%、MDA-MB-231消退72%，在治疗剂量低十倍的情况下优于Lipocisplatin。
Europe PMC · Advanced MaterialsAI 评分5858 研究团队报告CRISPR-Cas9联合单原子铁纳米催化在LAR-TNBC原位模型中约98%肿瘤消退
研究团队构建了共载靶向Gpx4的CRISPR-Cas9质粒与单原子铁纳米催化剂、并用同源癌细胞膜仿生修饰的纳米治疗体系，在LAR-TNBC原位模型中报告约98%肿瘤消退并延长生存。机制分析显示Gpx4在靶敲除与FeSA催化铁死亡级联产生协同，转录组分析提示DNA损伤应答和p53信号通路激活参与癌细胞铁死亡。结果目前限于动物模型阶段，材料未提供人体临床数据。
Europe PMC · SmallAI 评分1818 石墨相氮化碳基微机器人：环境与生物医学应用进展与展望
一篇综述系统梳理了石墨相氮化碳（g-C3N4）基微机器人的制备策略、推进机制与应用进展。该材料作为可见光响应的无金属半导体，可同时实现光驱动推进与催化活性，并减少对外部化学燃料的依赖；综述涵盖管状、片状、球状等形貌构建，自扩散泳、自电泳与气泡推进机制，以及水净化（有机污染物降解、重金属去除）、抗菌治疗和药物递送等应用，并讨论了当前挑战与前景。
Europe PMC · ACS Applied Materials & InterfacesAI 评分3030 纳米技术用于靶向蛋白降解的最新进展
综述指出纳米技术可作为递送系统将靶向蛋白降解（TPD）分子响应信号运送至病灶以提升靶向特异性，其本身也可具备TPD功能。文章强调纳米平台结构可灵活精确调控，有助于研究影响降解效率的核心机制，并为高效TPD系统设计提供理论指导。综述还系统讨论了现有纳米-TPD策略的瓶颈，以推动高性能平台构建和临床转化。
Europe PMC · ACS Applied Materials & Interfaces精选AI 评分6565 SiO2&PDA Janus 颗粒用于皮肤光防护：细胞与小鼠研究显示防晒剂稳定性与可清除性
研究团队报道哑铃状介孔 SiO2&PDA Janus 颗粒（SiO2&PDA JPs），以亲水二氧化硅域负载阿伏苯宗、PDA 域提供紫外屏蔽与皮肤黏附。连续紫外照射 4 h 后体系中阿伏苯宗保留超过 70%，游离阿伏苯宗约 10%；小鼠活体荧光成像显示自由活动 6 h 后约 60% 滞留，颗粒耐水冲洗但可被湿巾擦拭去除。
推荐理由：该研究在细胞与小鼠阶段展示 Janus 颗粒兼顾防晒剂稳定、皮肤滞留与温和清除的设计思路，可供防晒材料转化参考。
Europe PMC · 小核酸药物AI 评分4040 纳米颗粒介导调控帕金森病 PINK1/Parkin 线粒体自噬通路的叙述性综述
一篇叙述性综述评估了纳米颗粒递送系统调控帕金森病 PINK1/Parkin 线粒体自噬通路的文献，重点分析了一项双阶段纳米平台研究：B6 肽功能化透明质酸/壳聚糖纳米载体偶联 PINK1 抗体并负载 USP30 siRNA，经 PINK1 依赖靶向在去极化线粒体处选择性蓄积，增强线粒体自噬并减轻神经元损伤。
Europe PMC · 小核酸药物精选AI 评分6262 转铁蛋白修饰 PEI 多聚复合物在过敏性哮喘小鼠模型中递送 GATA3 siRNA
研究团队开发转铁蛋白功能化 PEI（Tf-PEI）多聚复合物，在小鼠过敏性哮喘模型中递送 GATA3 siRNA，50% Tf-PEI 配比在体内使 GATA3 mRNA 水平降低约 50%。该结果来自细胞、肺切片与卵清蛋白诱导小鼠模型的临床前研究，材料为未经同行评议的预印本，并伴随炎症细胞浸润减少与肺组织病理改善。
推荐理由：该预印本在过敏性哮喘小鼠模型中比较不同转铁蛋白配体密度，为肺靶向 siRNA 递送配方设计提供动物阶段依据。
Europe PMC · Advanced MaterialsAI 评分4747 电驱动耗散型液-液相分离实现主动运输
研究报道一种电驱动的耗散型液-液相分离系统，通过电化学反应网络调控氧化还原敏感肽，实现无废物积累的活性凝聚体动态形成与消散，并抑制Ostwald熟化。该凝聚体可作为活性载体，在时空控制下招募并定向运输有机分子、生物分子和纳米颗粒，其机制类似细胞中的布朗马达。
Europe PMC · 小核酸药物精选AI 评分6060 研究建立 HBV siRNA KC13-M2G2 的机制性 PK/PD 模型，基于小鼠数据重建剂量-暴露-效应关系
研究团队针对靶向 HBV 的 siRNA KC13-M2G2 建立机制性 PK/PD 模型，基于已发表的小鼠纵向数据（每周三次皮下给药 0.3、1、3 mg/kg 后获得）重建剂量-暴露-效应关系。
推荐理由：该研究用小鼠数据构建 HBV siRNA 的 PK/PD 模型，提示不同病毒学终点的效价差异，可作为剂量与给药间隔设计的参考。