涡托西兰（Vortosiran）用于心房颤动的 IIb 期临床试验
一项随机、阳性对照 IIb 期试验正在评估皮下注射 vortosiran 与开放标签阿哌沙班在心房颤动（AF）患者中的安全性和药效动力学（PD）。试验设三组各 50 人，患者随机接受低剂量或高剂量 vortosiran（剂量对患者和研究者设盲）或阿哌沙班，vortosiran 组分两次给药。
#随机对照试验
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3030
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 NIO752 在原发性 tau 蛋白病中的安全性、耐受性与药效学研究
一项 II 期研究将评估 NIO752 在原发性 tau 蛋白病受试者中的安全性、耐受性和药效学。符合条件的受试者将在双盲治疗期随机接受 NIO752 或安慰剂，随后进入开放标签扩展（OLE）阶段。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 GW906 治疗原发性高血压的疗效与安全性研究
一项临床试验旨在评估 GW906 对原发性高血压患者收缩压和舒张压的影响，并表征其药效动力学（PD）效应与安全性。该研究目前仅披露研究目的，未公布入组人数、给药方案、对照设计及主要终点等具体信息。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 GW906 作为附加疗法用于血压控制不佳高血压患者的疗效与安全性研究
一项临床试验旨在评估 GW906 作为附加疗法，对使用一至两种降压药后血压仍未充分控制的高血压患者的收缩压和舒张压效果，并表征其药效动力学（PD）效应与安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 上海民为生物登记 MWX203 注射液单用及联合英克司兰治疗混合型血脂异常的 II 期临床研究
上海民为生物在 ClinicalTrials.gov 登记了一项多中心、随机、盲法、安慰剂对照的 II 期研究，初步评价 MWX203 注射液单用或联合英克司兰钠注射液治疗混合型血脂异常的有效性、安全性、药代动力学和免疫原性。
推荐理由：该登记披露了 MWX203 单药及联合英克司兰的 II 期设计，可用于跟进小核酸降脂联用策略的入组与终点读出。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5252 中南大学湘雅三医院登记 SAL0195 单次递增剂量试验，评估 Lp(a) 升高人群安全性
中南大学湘雅三医院登记了一项 SAL0195 注射液随机、双盲、安慰剂对照的单次递增剂量试验，计划入组约 40 名 18 至 65 岁伴或不伴脂蛋白(a)[Lp(a)]升高的受试者，分五个剂量组接受单次皮下注射 SAL0195 或匹配安慰剂。研究评估安全性、耐受性、药代动力学、免疫原性和药效动力学，目前处于登记阶段，尚未披露结果。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5252 Eddingpharm 登记 EDP167 治疗混合型血脂异常的 2 期剂量探索试验
Eddingpharm (Zhuhai) Co., Ltd. 登记了一项评估 EDP167 在混合型血脂异常成人中疗效与安全性的 2 期剂量探索研究。EDP167 是靶向 ANGPTL3 的双链小干扰 RNA（siRNA）药物。该 2 期研究分为随机、双盲、安慰剂平行对照的核心研究和开放标签扩展研究两部分。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4040 英克司兰早期强化降脂用于急性冠脉综合征斑块稳定：一项随机临床试验
一项多中心、随机、开放标签临床试验将评估早期强化降脂策略能否改善急性冠脉综合征住院患者的冠脉斑块稳定，计划入组294例受试者，按1:1随机接受高强度他汀、依折麦布联合英克司兰的早期强化治疗或指南导向的阶梯降脂策略。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1010 Brenipatide（LY3537031）在中重度慢性阻塞性肺病成人患者中的研究
一项临床试验将评估不同剂量水平的 Brenipatide（LY3537031）在中重度慢性阻塞性肺疾病（COPD）成人患者中相比安慰剂是否安全并发挥预期作用。研究预计持续约一年。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 沙特急性冠脉综合征患者中英克司兰联合标准治疗对比单用标准治疗的 LDL-C 评估
一项在沙特阿拉伯开展的临床试验，评估急性冠脉综合征患者住院期间启动系统性强化 LDL-C 管理路径的有效性与安全性。该路径在标准治疗（他汀类联合或不联合依折麦布）基础上加用英克司兰，对照组为高强度标准治疗单用。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 FUNCtion ALS 试验：旨在恢复 ALS 患者 UNC13A 功能
FUNCtion ALS 是一项随机、双盲、安慰剂对照的 1/2 期试验，评估 TRCN-1023 在成人 ALS 患者中的安全性与耐受性。TRCN-1023 为研究性药物，通过单次鞘内注射给药，试验同时评估药物在体内的代谢过程及 24 周内是否显示早期获益迹象。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5555 AusperBio 登记 AHB-137 治疗慢性乙肝的 2 期随机开放临床试验
AusperBio Therapeutics 登记了一项 AHB-137 注射液治疗慢性乙型肝炎（CHB）的 2 期临床试验，受试者为正在接受核苷（酸）类似物（NAs）治疗的患者。该研究为随机、开放标签、多中心设计，计划评估 AHB-137 的疗效与安全性，覆盖北美和欧洲地区。材料未披露入组人数、给药方案或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 诺华登记 inclisiran 含聚山梨酯 80 新制剂与已上市制剂的对比临床试验
诺华登记了一项临床试验，比较已上市 inclisiran 制剂与含聚山梨酯 80（PS80）新制剂在单次 284 mg 皮下给药后的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究为制剂对比的临床阶段登记，材料未披露入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 新制剂进入与已上市制剂对比的临床阶段，可用于跟进小核酸药物制剂变更的验证路径。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4848 Lepodisiran 能否减少 Lp(a) 升高成人的冠状动脉斑块研究
一项临床试验正在评估 lepodisiran 相比安慰剂能否减少 Lp(a) 升高成人冠状动脉中的斑块，受试者为曾发生心脏事件或处于高风险的人群。研究采用冠状动脉计算机断层扫描血管造影（CCTA）观察心脏血管内斑块的数量和类型，参与时长约 120 周。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5757 诺华登记 QCZ484 与 inclisiran 联用治疗高血压合并高胆固醇血症的 2 期研究
诺华登记了一项多中心、随机、双盲、析因设计的 2 期研究，评估 QCZ484 与 inclisiran 联用在高血压合并高胆固醇血症受试者中的药效学、安全性和耐受性。研究设 QCZ484、inclisiran 和安慰剂对照。材料未披露入组人数、给药方案、主要终点和结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5757 siRNA 微针贴片用于耳部瘢痕术后瘢痕的临床试验登记
一项临床试验登记评估 siRNA 微针贴片能否改善经手术治疗的耳部瘢痕疙瘩的瘢痕外观。研究将 CO₂ 激光术后注射类固醇的标准治疗与加用 siRNA 微针贴片进行比较，受试者随机接受每月一次共四剂类固醇注射，或类固醇注射联合 siRNA 微针贴片。主要关注瘢痕外观、瘢痕相关症状、复发、可用性与耐受性，并定期随访和拍照检查。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 Inclisiran 联合 Alirocumab 双靶向 PCSK9 抑制用于二级预防的临床试验
一项随机、开放标签临床试验将评估 inclisiran 与 alirocumab 联合用于他汀不耐受高心血管风险二级预防患者的效果与安全性。约 60 名患者分入 inclisiran 单药、alirocumab 单药或两药联合三组，随访 9 个月。主要目标是确定联合治疗是否比单药带来更大幅度的 LDL-C 降低，次要目标包括达标比例及安全性与耐受性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 ADX-038 在中国补体介导肾病患者中的 2 期临床试验
一项 2 期研究将评估 ADX-038 在中国成人补体介导肾病中的安全性、有效性、药代动力学和药效学，入组 IgA 肾病、补体 3 肾小球病（C3G）和免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）患者。研究分 A、B 两部分，分别评估 ADX-038 单药及与泰它西普（telitacicept）联合用药。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1111 NIO752 治疗进行性核上性麻痹的疗效评估研究
一项 III 期研究将评估 NIO752 在进行性核上性麻痹（PSP）受试者中的疗效与安全性。符合条件的受试者将随机接受 NIO752 或安慰剂治疗，随后进入开放标签扩展阶段。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 QLC7401 用于杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者的 III 期临床试验
一项 III 期临床试验将评估 QLC7401 在稳定降脂治疗基础上用于成人杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者的疗效与安全性。受试者按研究计划随机接受 QLC7401 或安慰剂皮下注射。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 CITY-FXI 首次人体单次递增剂量研究：评估健康成人及 FV Leiden、凝血酶原 G20210A 突变与诱发性静脉血栓栓塞史成人的安全性、耐受性、PK 和 PD
CITY-FXI 启动首次人体（FIH）、单中心、随机、双盲、安慰剂对照的单次递增及多次给药研究，评估其在健康成人、FV Leiden 或凝血酶原 G20210A 突变成人及有诱发性静脉血栓栓塞（VTE）史成人中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 石药中诺 SYH2053 在中国非家族性高胆固醇血症及混合型高脂血症患者中开展安全性、疗效研究，已入组 156 例
CSPC Zhongnuo Pharmaceutical (Shijiazhuang) Co., Ltd. 登记了一项评估 SYH2053 在中国原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常受试者中有效性、安全性的研究，实际入组 156 例。该研究针对非家族性高胆固醇血症和混合型高脂血症人群，材料未披露具体试验阶段、终点结果或安全性数据。
推荐理由：该登记信息显示国产小核酸降脂药 SYH2053 已在中国入组 156 例，可用于跟踪其安全性与疗效比较的临床进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Oneness Biotech登记SNS851的I期随机双盲安全性试验
Oneness Biotech登记了一项I期、随机、双盲研究，评估SNS851皮下给药在健康受试者和代谢疾病受试者中的安全性、耐受性和药代动力学。该研究目前处于I期临床阶段，材料未披露入组人数、剂量、终点或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 AHB-137 治疗 HBeAg 阴性慢性乙肝的亚太地区 2 期研究
一项随机、开放标签、多中心 2 期临床试验，评估 AHB-137 注射液在亚太地区接受核苷（酸）类似物（NAs）治疗的 HBeAg 阴性慢性乙肝（CHB）参与者中的疗效与安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1515 PF-07275315 治疗中重度慢性阻塞性肺病的临床研究
一项临床试验正在评估研究药物 PF-07275315 治疗中重度慢性阻塞性肺病（COPD）的效果与安全性。受试者将随机接受 PF-07275315 或安慰剂，2 期部分给药 24 周、3 期部分给药 52 周，分别随访约 40 周（11 次访视）和 68 周（18 次访视）。招募对象为 35 至 80 岁、确诊中重度 COPD 至少 12 个月且过去 12 个月内至少发生 2 次中重度急性加重者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4040 QLS7305 皮下注射健康成人 I 期临床试验
一项在中国健康成人中开展的 I 期试验，评估皮下注射 QLS7305 的安全性、耐受性及初步特征。试验分单次递增剂量（Part A）和多次递增剂量（Part B）两部分，对照安慰剂，考察 PK、对补体系统（如血清 C3 水平与补体活性）的 PD 效应、抗药抗体及 QTc 间期影响，受试者首剂后接受青霉素 V 预防性抗生素，随访最长 337 天。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分88 Olpasiran 心血管事件与脂蛋白(a)降低试验——冠状动脉CT血管造影试验
该试验旨在评估 olpasiran 相较安慰剂对冠状动脉CT血管造影（CCTA）所测非钙化斑块体积的影响。
圣因生物 · 官方新闻精选AI 评分6767 圣因生物在 ASN 2025 公布 C3 siRNA 药物 SGB-9768 两项 I 期临床结果
圣因生物在 ASN Kidney Week 2025 以壁报形式公布靶向补体 C3 的 siRNA 药物 SGB-9768 在新西兰和中国开展的两项 I 期研究结果，共纳入 74 例健康受试者、完成 7 个剂量探索。
推荐理由：SGB-9768 两项 I 期研究显示单次给药后 C3 敲降与补体通路抑制可维持至第 24 周，可用于评估该 C3 siRNA 的后续开发节奏。
圣因生物 · 官方新闻精选AI 评分7575 圣因生物与信达生物公布SGB-3908（AGT siRNA）Ⅰ期临床结果，AHA 2025现场报告
圣因生物与信达生物在2025年AHA科学会议报告靶向AGT的siRNA药物SGB-3908（IBI3016）首次人体Ⅰ期结果：40例中国健康受试者和轻度高血压患者随机入组5个队列，单次皮下给药后血清AGT最大降幅超过95%，6个月时各剂量组降幅维持在84.0%~96.4%。
推荐理由：该Ⅰ期数据给出AGT siRNA单次给药6个月抑制与初步降压结果，可用于评估半年给药方案的后续开发与竞争节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 Brenipatide 对比安慰剂治疗未控制中重度哮喘的临床研究
一项评估 brenipatide 不同剂量对比安慰剂治疗中重度哮喘成人受试者安全性与有效性的临床研究已登记。研究参与周期约 65 周，涵盖筛选、治疗和随访阶段。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6565 Regeneron 启动 ALN-CFB 首次人体试验：靶向补体因子 B 的 siRNA 用于 C5 抑制剂治疗后持续贫血的 PNH 患者
Regeneron 登记了一项 ALN-CFB 的首次人体安全性与有效性研究，受试者为正在使用补体 C5 抑制剂但仍持续贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。研究将 ALN-CFB 与安慰剂比较耐受性，并观察副作用、血药浓度随时间的变化以及血液中补体因子 B（CFB）蛋白水平受影响的程度。该研究目前处于登记阶段，材料未披露入组人数、给药方案或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示靶向补体因子B的siRNA进入首次人体试验，可用于跟踪小核酸药物在PNH适应症的安全性与PK/PD设计。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 TVAX-008 注射液治疗慢性乙肝的 II 期临床试验
TVAX-008 注射液正在开展一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组 II 期临床试验，评估其在 HBsAg 水平 0.05 至 100 IU/mL 的慢性乙肝受试者中的疗效与安全性。受试人群包括既往接受过 siRNA/ASO 药物治疗的慢性乙肝患者及未经治疗的 HBV 感染者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Sirius Therapeutics 登记 SRSD107 与依诺肝素对照的 2 期 TKA 抗凝研究
Sirius Therapeutics 在 ClinicalTrials.gov 登记一项 2 期、多中心、随机、开放标签、平行分组、终点盲法评估、阳性对照、剂量探索研究，比较 3 个剂量水平 SRSD107 与依诺肝素 40 mg 每日一次在择期单侧全膝关节置换术（TKA）受试者中的疗效与安全性。研究为阳性对照设计，目前材料仅提供登记信息，未披露入组人数、主要终点或结果数据。
推荐理由：该登记披露 SRSD107 在 TKA 术后抗凝中进入 2 期剂量探索，可与依诺肝素对照设计对照评估后续数据读出。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 Olpasiran 心血管事件与脂蛋白(a)降低试验 OCEAN(a)-PreEvent
OCEAN(a)-PreEvent 试验的主要目标是评估 olpasiran 相较安慰剂，在脂蛋白(a)（Lp[a]）升高、面临首次主要心血管事件风险的人群中，对冠心病死亡、心肌梗死或紧急冠状动脉血运重建风险的影响。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3030 Inclisiran 在急性冠脉综合征患者中早期院内启动的疗效与安全性评估
一项临床试验将评估 inclisiran 在急性冠脉综合征患者中早期院内启动的疗效与安全性，受试者在入院后早期即开始用药，并与安慰剂进行对照，两组均联合标准治疗。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2525 GC101 基因疗法鞘内注射治疗 2 型 SMA 的 III 期安全性与有效性评价
一项多中心、随机、开放标签、标准治疗对照的 III 期试验将评估 GC101 基因疗法经鞘内注射治疗 2 型脊髓性肌萎缩症（SMA）的效果，计划入组 50 名 2 至 12 岁、既往接受过诺西那生钠治疗的患儿。主要目标是评价 GC101 的疗效，次要目标为评估其疗效、安全性和药代动力学（PK）特征。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 ADX-324 治疗遗传性血管性水肿的 3 期研究 STOP-HAE
STOP-HAE 是一项评估 ADX-324 在 1 型或 2 型遗传性血管性水肿受试者中疗效与安全性的 3 期研究，同时评估安全性、药代动力学（PK）、药效动力学（PD）及健康相关生活质量指标。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2929 Inclisiran 在中国冠心病人群中的实效性随机试验
一项实用性随机试验将评估 Inclisiran 相对标准治疗在中国冠心病患者中的真实世界实效性，主要指标为 1 年 LDL-C 变化及 1 年 LDL-C 达标情况。研究还将评估 Inclisiran 在中国患者中的依从性、治疗模式、满意度与安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3232 慢性乙肝患者结束 ASO/siRNA 治疗后序贯 PEG-IFNα 的临床试验
一项临床试验正在慢性乙肝（CHB）患者中比较序贯 PEG-IFNα 治疗策略，入组对象为此前接受过 ASO/siRNA 治疗者。第一阶段对比立即 24 周 PEG-IFNα 治疗加 24 周随访（A 组）与先观察 24 周再治疗 24 周（B 组），主要看能否提高 HBsAg 清除率。第二阶段描述 HBsAg 阳性者的干扰素应答率与 HBsAg 阴性者的复发率，并评估间歇与持续治疗的效果和安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5555 杜克大学登记 V-INTERVENTION 试验：评估 inclisiran 预防 PCI 或外周血管介入患者主要心血管与肢体事件
杜克大学登记 V-INTERVENTION 试验，评估 inclisiran 在接受经皮冠状动脉或外周动脉血运重建患者中预防主要心血管与肢体事件的有效性。Inclisiran 为皮下注射、每年两次给药，已获 FDA 批准作为他汀治疗的辅助用药，用于降低高危人群 LDL-C。