Risdiplam（RO7034067）在脊髓性肌萎缩症成人与儿童患者中的研究
一项多中心、探索性、非对照、开放标签研究，评估 Risdiplam（RO7034067）在脊髓性肌萎缩症（SMA）成人、儿童及婴儿中的安全性、耐受性、PK 及 PK/PD 关系。受试者为此前入组 Moonfish 研究（BP29420）并接受剪接修饰剂 RO6885247 治疗，或此前接受 nusinersen、olesoxime 或 AVXS-101 治疗的患者。
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ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 NU-0129 治疗复发胶质母细胞瘤或胶质肉瘤的首次人体试验登记
Northwestern University 登记了一项评估 NU-0129 安全性的首次人体试验，受试者为接受手术的复发胶质母细胞瘤或胶质肉瘤患者。NU-0129 基于球形核酸（SNA）平台，由排列在金纳米颗粒表面的核酸组成，可跨越血脑屏障并靶向 Bcl2L12 基因。研究认为靶向该基因有助于抑制肿瘤细胞生长，目前处于安全性评价阶段。