Europe PMC · 小核酸药物· VACCA O, Doisy M, Nagy C, Saoudi A, Phongsavanh XM, Le Coz O, Vaillend C, Goyenvalle A.·· 3 天前AI 评分58
mdx52 小鼠研究：新生儿期递送外显子跳跃药物，AAV9-U7 经脑室内给药实现脑内抗肌萎缩蛋白持续恢复
Neonatal Delivery of Exon Skipping Therapeutics Maximizes Brain Dystrophin Rescue in the Mdx52 Mouse Model of Duchenne Muscular Dystrophy
AI 导读
研究团队在 DMD 的 mdx52 小鼠模型中比较了新生儿期全身与脑室内（ICV）递送 ASO-51 和 scAAV9-U7-Ex51 的外显子 51 跳跃效果。
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