涡托西兰（Vortosiran）用于心房颤动的 IIb 期临床试验
一项随机、阳性对照 IIb 期试验正在评估皮下注射 vortosiran 与开放标签阿哌沙班在心房颤动（AF）患者中的安全性和药效动力学（PD）。试验设三组各 50 人，患者随机接受低剂量或高剂量 vortosiran（剂量对患者和研究者设盲）或阿哌沙班，vortosiran 组分两次给药。
#安全性研究
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3030
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 NIO752 在原发性 tau 蛋白病中的安全性、耐受性与药效学研究
一项 II 期研究将评估 NIO752 在原发性 tau 蛋白病受试者中的安全性、耐受性和药效学。符合条件的受试者将在双盲治疗期随机接受 NIO752 或安慰剂，随后进入开放标签扩展（OLE）阶段。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3030 HTX-001 多剂量安全性、耐受性、药代动力学与药效学研究
一项临床试验将评估 HTX-001 多剂量在成人受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究为 HTX-001 的人体多剂量给药研究，目前仅披露研究目的，未公布入组人数、剂量方案及试验阶段等具体信息。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5757 City Therapeutics 登记 CITY-RBP4 首次人体 1 期试验，拟在健康志愿者与 STGD1 受试者中评估
City Therapeutics 登记了一项 CITY-RBP4 的首次人体（FIH）1 期临床试验，受试者为健康志愿者与 STGD1 受试者。该研究为多中心、随机、双盲、安慰剂对照的自适应设计，采用皮下给药，评估单次递增剂量和多次给药后的安全性、耐受性、药代动力学（PK）与药效动力学（PD）。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 脊髓性肌萎缩症（SMA）病例登记研究
一项脊髓性肌萎缩症（SMA）病例登记研究启动，旨在填补宫内治疗长期记录缺失的空白，了解孕期用药的安全性与获益。该登记将帮助指导对接受宫内药物治疗的孕妇及胎儿的监测实践，并追踪婴儿出生后的安全性与额外获益信号，支持未来研究开展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5252 中南大学湘雅三医院登记 SAL0195 单次递增剂量试验，评估 Lp(a) 升高人群安全性
中南大学湘雅三医院登记了一项 SAL0195 注射液随机、双盲、安慰剂对照的单次递增剂量试验，计划入组约 40 名 18 至 65 岁伴或不伴脂蛋白(a)[Lp(a)]升高的受试者，分五个剂量组接受单次皮下注射 SAL0195 或匹配安慰剂。研究评估安全性、耐受性、药代动力学、免疫原性和药效动力学，目前处于登记阶段，尚未披露结果。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 Thea 登记 Ultevursen 治疗 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性的 2 期长期安全性开放标签研究
Laboratoires Thea 登记了一项 2 期开放标签多中心研究，评估 Ultevursen 经玻璃体腔注射在 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性患者中的长期安全性和耐受性。研究计划入组约 81 名受试者，实际入组数取决于完成 24 个月 LUNA 试验并符合条件且愿意加入 CAPELLA 的最终人数。
推荐理由：该登记披露了 Ulteursen 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性患者中的长期安全性随访设计，可用于跟踪小核酸眼科药物的后续安全性数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1010 Brenipatide（LY3537031）在中重度慢性阻塞性肺病成人患者中的研究
一项临床试验将评估不同剂量水平的 Brenipatide（LY3537031）在中重度慢性阻塞性肺疾病（COPD）成人患者中相比安慰剂是否安全并发挥预期作用。研究预计持续约一年。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1515 ATR 1072 用于 PRKAG2 综合征受试者的临床试验
ATR 1072 是一种在研药物，正在成人 PRKAG2 综合征受试者中开展研究。该研究将评估 ATR 1072 的安全性、药物在体内的代谢过程，以及其对 PRKAG2 活性和心脏病相关指标的影响。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 FUNCtion ALS 试验：旨在恢复 ALS 患者 UNC13A 功能
FUNCtion ALS 是一项随机、双盲、安慰剂对照的 1/2 期试验，评估 TRCN-1023 在成人 ALS 患者中的安全性与耐受性。TRCN-1023 为研究性药物，通过单次鞘内注射给药，试验同时评估药物在体内的代谢过程及 24 周内是否显示早期获益迹象。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1717 LTX-002 在成人肌萎缩侧索硬化症患者中的研究
一项临床试验将评估在研药物 LTX-002 用于成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的安全性与耐受性，同时考察其药代动力学和药效动力学。研究还将检测该药对血液及脑脊液中 ALS 严重程度标志物的影响，以及受试者运动、言语和呼吸能力的相关指标。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 诺华登记 inclisiran 含聚山梨酯 80 新制剂与已上市制剂的对比临床试验
诺华登记了一项临床试验，比较已上市 inclisiran 制剂与含聚山梨酯 80（PS80）新制剂在单次 284 mg 皮下给药后的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究为制剂对比的临床阶段登记，材料未披露入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 新制剂进入与已上市制剂对比的临床阶段，可用于跟进小核酸药物制剂变更的验证路径。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5757 Stanford 登记 TS1-ASO 治疗 Timothy 综合征 1 型患儿的 I/II 期首次人体试验
Stanford University 登记了一项 I/II 期首次人体试验，评估反义寡核苷酸 TS1-ASO 经鞘内注射治疗 2 月龄以上 Timothy 综合征 1 型（TS1）患儿的安全性与耐受性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 BMN 351 在杜氏肌营养不良症中的开放标签扩展研究
一项开放标签扩展研究将评估 BMN 351 每周输注在杜氏肌营养不良症（DMD）受试者中的长期安全性与耐受性，并评估其对身体功能的影响。受试者为曾参与 351-201 研究的 DMD 患者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 AIC468 对比安慰剂治疗肾移植患者 BK 病毒的临床试验
一项临床试验正在评估在研药物 AIC263029 在伴有 BK 病毒血症的成人肾移植受者中的安全性和耐受性，并考察其体内过程和降低血液 BKV 水平的效果。受试者随机接受 AIC263029 或安慰剂皮下注射，每周一次共 4 周，治疗及随访期间通过门诊和血液检测监测安全性与 BKV 水平，治疗后随访约 24 周。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 靶向 PrP 的 siRNA 在朊病患者及遗传风险成人中开展安全性与机制试验
一项靶向 PrP 的 siRNA 试验在症状性朊病患者和携带遗传风险的症状前成人中开展，评估安全性、耐受性、药代动力学和药效学影响。该条目为 ClinicalTrials.gov 登记信息（NCT07444580），材料未披露入组人数、给药方案或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示靶向 PrP 的 siRNA 已进入症状性及症状前朊病成人人群，可用于跟进其安全性与药效学设计。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 CITY-FXI 首次人体单次递增剂量研究：评估健康成人及 FV Leiden、凝血酶原 G20210A 突变与诱发性静脉血栓栓塞史成人的安全性、耐受性、PK 和 PD
CITY-FXI 启动首次人体（FIH）、单中心、随机、双盲、安慰剂对照的单次递增及多次给药研究，评估其在健康成人、FV Leiden 或凝血酶原 G20210A 突变成人及有诱发性静脉血栓栓塞（VTE）史成人中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 ADX-324 治疗遗传性血管性水肿的 3 期扩展研究
ADX-324-302 是一项针对完成 3 期 ADX-324-301 试验受试者的扩展研究，评估 ADX-324 追加给药在 I 型和 II 型遗传性血管性水肿（HAE）患者中的安全性和有效性。研究还将纳入药效学（PD）、药代动力学（PK）及健康相关生活质量（HRQoL）指标。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Oneness Biotech登记SNS851的I期随机双盲安全性试验
Oneness Biotech登记了一项I期、随机、双盲研究，评估SNS851皮下给药在健康受试者和代谢疾病受试者中的安全性、耐受性和药代动力学。该研究目前处于I期临床阶段，材料未披露入组人数、剂量、终点或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Eddingpharm 登记 EDP167 首次人体试验，评估健康志愿者与轻度血脂异常受试者的安全性和 PK/PD
Eddingpharm (Zhuhai) Co., Ltd. 登记了靶向 ANGPTL3 的双链 siRNA 药物 EDP167 的首次人体研究，受试者为健康志愿者和轻度血脂异常人群，目的是评估其安全性和 PK/PD 特征。原文未披露入组人数、剂量、终点和试验时间等具体设计信息。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1515 PF-07275315 治疗中重度慢性阻塞性肺病的临床研究
一项临床试验正在评估研究药物 PF-07275315 治疗中重度慢性阻塞性肺病（COPD）的效果与安全性。受试者将随机接受 PF-07275315 或安慰剂，2 期部分给药 24 周、3 期部分给药 52 周，分别随访约 40 周（11 次访视）和 68 周（18 次访视）。招募对象为 35 至 80 岁、确诊中重度 COPD 至少 12 个月且过去 12 个月内至少发生 2 次中重度急性加重者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 ASO-GNAO1（Tianasen）在 GNAO1 脑病伴癫痫与运动障碍患儿中的临床试验登记
一项由 Pirogov Russian National Research Medical University 开展的临床试验登记，评估研究性药物 ASO-GNAO1（Tianasen）在携带 GNAO1 基因 c.607G>A 突变、伴癫痫和神经发育障碍的儿科患者中的疗效与安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4040 QLS7305 皮下注射健康成人 I 期临床试验
一项在中国健康成人中开展的 I 期试验，评估皮下注射 QLS7305 的安全性、耐受性及初步特征。试验分单次递增剂量（Part A）和多次递增剂量（Part B）两部分，对照安慰剂，考察 PK、对补体系统（如血清 C3 水平与补体活性）的 PD 效应、抗药抗体及 QTc 间期影响，受试者首剂后接受青霉素 V 预防性抗生素，随访最长 337 天。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 Regeneron 登记 ALN-ANG3 在糖尿病肾病患者中的临床研究
Regeneron 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项评估实验性药物 ALN-ANG3 的临床研究，受试者为糖尿病肾病患者，主要考察安全性和有效性。研究还关注用药后可能出现的不良反应以及不同时间点血药浓度等研究问题。材料未披露样本量、试验阶段、给药方案或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 ALN-ANG3 在糖尿病肾病人群中的临床研究已进入评估安全性与有效性的阶段，可用于跟踪小核酸药物肾科适应症进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1818 Tofersen（Qalsody）在 SOD-1 型 ALS 患者中的长期安全性观察研究
一项观察性研究将收集 Tofersen（Qalsody）在 SOD-1 基因突变型肌萎缩侧索硬化（ALS）患者中的长期安全性信息，受试者来自欧洲和美国的 Precision-ALS 项目及 ALS/MND 自然史联盟（NHC）。
圣因生物 · 官方新闻精选AI 评分6767 圣因生物在 ASN 2025 公布 C3 siRNA 药物 SGB-9768 两项 I 期临床结果
圣因生物在 ASN Kidney Week 2025 以壁报形式公布靶向补体 C3 的 siRNA 药物 SGB-9768 在新西兰和中国开展的两项 I 期研究结果，共纳入 74 例健康受试者、完成 7 个剂量探索。
推荐理由：SGB-9768 两项 I 期研究显示单次给药后 C3 敲降与补体通路抑制可维持至第 24 周，可用于评估该 C3 siRNA 的后续开发节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1818 Tofersen（Qalsody）在中国 SOD-1 ALS 患者中的长期安全性研究
一项上市后研究将评估 tofersen（Qalsody）在中国 SOD-1 基因突变型 ALS 患者中的长期安全性，主要终点为不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）发生情况。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 VCA-894A 治疗轴索型 Charcot-Marie-Tooth 病 2S 型（CMT2S）的单例开放标签研究
一项单中心、开放标签的"N of 1"研究正在评估 VCA-894A 鞘内注射治疗轴索型 Charcot-Marie-Tooth 病 2S 型（CMT2S）的安全性。VCA-894A 是一种旨在恢复 IGHMBP2 活性的反义寡核苷酸（ASO）。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 Brenipatide 对比安慰剂治疗未控制中重度哮喘的临床研究
一项评估 brenipatide 不同剂量对比安慰剂治疗中重度哮喘成人受试者安全性与有效性的临床研究已登记。研究参与周期约 65 周，涵盖筛选、治疗和随访阶段。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1717 靶向突变精准基因疗法治疗共济失调毛细血管扩张症（A-T）的安全性与有效性
一项临床试验将评估靶向基因疗法 atipeksen 鞘内给药治疗共济失调毛细血管扩张症（A-T）的安全性与有效性。该疗法针对携带 ATM c.7865C>T 复发性突变的 A-T 患者，旨在恢复 ATM 基因功能，延缓或阻止神经症状进展并改善生活质量。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 GTX-102 在缺失型与非缺失型 Angelman 综合征中的安全性与疗效研究
一项研究正在评估 GTX-102 在 Angelman 综合征受试者中的安全性与疗效，涵盖缺失型和非缺失型两类患者。该研究的主要目标即评价 GTX-102 在这两类受试者中的安全性和有效性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 诺华登记 inclisiran 用于心梗后患者早期启动的 1 年临床结局评估研究
诺华在 ClinicalTrials.gov 登记了一项研究，评估俄罗斯真实世界环境下 STEMI/非 STEMI 患者启动 inclisiran 后 12 个月的临床结局。研究还计划考察治疗对血脂谱特征、安全性、颈动脉超声所示动脉粥样硬化斑块状态、住院频率及强化随访需求的影响。该条目为临床试验登记信息，尚未披露入组、终点结果或安全性数据。
推荐理由：该登记披露了 inclisiran 在心肌梗死后患者中真实世界 1 年结局的观察计划，可用于跟踪小核酸药物在心血管二级预防中的证据进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4343 Apo-Si-K170A-C76 在健康受试者中的安全性、耐受性与全身暴露评估
一项首次人体 1 期临床试验将评估 Apo-Si-K170A-C76 经鼻给药在健康成年受试者中的安全性、耐受性和全身暴露，给药方案包括单次、每日两次（BID）及重复 BID 递增剂量，并与安慰剂对照进行比较。主要目标是评价上述经鼻给药方案的安全性与耐受性，次要目标是评估其全身暴露。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5252 北京天坛医院登记 RAG-21 治疗 FUS 突变型 ALS 的剂量递增临床试验
北京天坛医院登记了一项单中心、剂量递增临床试验，拟评估鞘内推注 RAG-21 在携带 FUS 基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者中的安全性、耐受性和药代动力学。RAG-21 是一种分子量 20 kDa 的小干扰 RNA（siRNA），通过 RNA 干扰机制靶向 FUS 基因、介导其 mRNA 降解，以降低毒性 FUS 蛋白水平。材料未披露入组人数、剂量组、终点或启动时间。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3838 ADX-626 在健康受试者中的 1 期研究
ADX-626 首次人体 1 期研究将在健康受试者中评估其安全性和耐受性，同时考察 ADX-626 在人体内的药代动力学和药效动力学。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1515 ADX-038 治疗补体介导肾病二期研究
一项二期研究将评估 ADX-038 在成人补体介导肾病患者中的安全性、有效性、药代动力学（PK）和药效动力学（PD）。该研究由 ClinicalTrials.gov 登记，针对补体介导肾病这一适应症。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 ADX-324 治疗遗传性血管性水肿的 3 期研究 STOP-HAE
STOP-HAE 是一项评估 ADX-324 在 1 型或 2 型遗传性血管性水肿受试者中疗效与安全性的 3 期研究，同时评估安全性、药代动力学（PK）、药效动力学（PD）及健康相关生活质量指标。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 礼来登记 lepodisiran（LY3819469）在肝功能正常及轻中重度损伤受试者中的临床试验
礼来登记了一项 lepodisiran（LY3819469）临床试验，在肝功能正常与轻度、中度、重度肝功能损伤受试者中比较皮下注射后的血药浓度及清除时间，并评估耐受性和可能出现的副作用。研究持续时间约 9 周，不含筛选期。材料未披露入组人数、剂量和具体终点指标。
推荐理由：该登记信息显示 lepodisiran 正针对肝功能不全人群开展皮下给药 PK 与耐受性评估，提示小核酸药物需关注特殊人群剂量与安全边界。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 ALN-AGT01 RVR 在成人健康志愿者中的单次递增剂量研究
一项临床试验正在评估 ALN-AGT01 RVR 在成人健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学（PK），采用单次递增剂量设计。该研究目前处于健康志愿者阶段，尚未披露具体剂量、样本量或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4848 ALN-F1202 在健康成人中的 1 期安全性与耐受性研究
一项 1 期临床试验将在健康受试者中评估实验性药物 ALN-F1202 的安全性与耐受性。研究同时考察用药后可能出现的副作用、不同时间点血药浓度、机体是否产生抗药抗体，以及最佳给药剂量。