涡托西兰（Vortosiran）用于心房颤动的 IIb 期临床试验
一项随机、阳性对照 IIb 期试验正在评估皮下注射 vortosiran 与开放标签阿哌沙班在心房颤动（AF）患者中的安全性和药效动力学（PD）。试验设三组各 50 人，患者随机接受低剂量或高剂量 vortosiran（剂量对患者和研究者设盲）或阿哌沙班，vortosiran 组分两次给药。
#临床证据
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3030 圣因生物 · 官方新闻AI 评分5858 圣因生物SGB-9768 Ⅱ期中期结果入选2026 ASN Kidney Week最新突破性壁报
圣因生物宣布其靶向补体C3的GalNAc-siRNA药物SGB-9768的Ⅱ期临床研究中期结果入选2026年ASN Kidney Week最新突破性研究壁报，将于10月22日至25日大会期间首次公开发布。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 NIO752 在原发性 tau 蛋白病中的安全性、耐受性与药效学研究
一项 II 期研究将评估 NIO752 在原发性 tau 蛋白病受试者中的安全性、耐受性和药效学。符合条件的受试者将在双盲治疗期随机接受 NIO752 或安慰剂，随后进入开放标签扩展（OLE）阶段。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3030 HTX-001 多剂量安全性、耐受性、药代动力学与药效学研究
一项临床试验将评估 HTX-001 多剂量在成人受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究为 HTX-001 的人体多剂量给药研究，目前仅披露研究目的，未公布入组人数、剂量方案及试验阶段等具体信息。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 大冢启动 ulefnersen 用于 FUS-ALS 的扩展可及项目
大冢制药开发与商业化公司登记了一项 ulefnersen 扩展可及项目，为符合方案入组标准的 FUS-ALS 儿童、青少年和成人患者提供用药。该项目计划自 FUSION 临床试验结果公布起提供药物，直至 ulefnersen 在参与国家实现商业化上市，药物免费提供。
推荐理由：该扩展可及项目披露了 ulefnersen 在 FUS-ALS 患者中的用药条件与免费供应安排，可用于跟踪其临床与商业化衔接。
Europe PMC · 小核酸药物精选AI 评分6262 综述：寡核苷酸疗法的递送架构——GalNAc 肝细胞靶向与肝外转化进展
一篇综述以 GalNAc-siRNA 为临床已验证模型，梳理寡核苷酸疗法的递送架构及肝外转化进展。截至 2026 年 7 月 18 日，已有 7 款 FDA 批准的 GalNAc-siRNA 药物验证该范式。
推荐理由：该综述以 GalNAc-siRNA 为已验证模型，系统梳理肝外递送各器官的临床与临床前阶段，可用于判断小核酸递送管线的转化进度。
Europe PMC · 小核酸药物AI 评分1818 MicroRNAs 如何调控周围神经再生中的轴突出芽：系统综述
系统综述显示，miR-21、miR-133b、miR-124 和 miR-30b 等 miRNA 通过 PI3K/Akt/mTOR 与 Rho/ROCK 等信号通路调控轴突出芽、施万细胞反应和炎症消退。
Europe PMC · 小核酸药物AI 评分1212 口腔鳞状细胞癌的探索性免疫相关预后特征与 AREG 相关表型
一项整合 TCGA 转录组分析构建的口腔鳞状细胞癌免疫相关预后特征，在 CPTAC 独立队列 42 例患者（14 例死亡）中未获验证：固定评分与总生存无显著关联（HR 1.181，95% CI 0.674-2.069，p=0.561），C-index 为 0.521。
Europe PMC · 小核酸药物精选AI 评分7272 评论：ASO标签递送SOD1 siRNA进入人中枢神经系统用于ALS的首次人体研究
Guo W与Ichida JK撰文评述Chen等发表于Nature Medicine的一项首次人体研究，该研究用ASO标签将SOD1 siRNA递送至中枢神经系统，可能在ALS患者中实现更快、更广泛且耐受性更好的SOD1降低。材料仅为摘要，未提供样本量、终点与具体安全性数据。
推荐理由：该文转述一项首次人体研究，提示ASO标签递送SOD1 siRNA进入中枢神经系统的早期临床信号与耐受性观察。
Europe PMC · 小核酸药物AI 评分1010 胃癌中与基质重塑及临床结局相关的失巢凋亡相关基因特征
研究整合TCGA-STAD与GSE84437队列数据，鉴定出45个差异表达的失巢凋亡相关基因（ARGs），并构建ARG风险模型，该模型与总生存相关、可用于风险分层，但区分能力有限。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1919 Vortosiran 用于 VTE 预防的临床试验
ClinicalTrials.gov 登记了一项 vortosiran 用于静脉血栓栓塞（VTE）预防的研究，受试者为既往发生过血栓的患者及血栓高风险癌症患者。Vortosiran 是一种注射疗法，通过降低肝脏 Factor XI 生成来减少凝血活性，已有研究显示其安全性良好，并呈剂量依赖性抑制 Factor XI，效果可持续数月。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 Nusinersen（BIIB058）开放标签个体患者（OLIP）-02 研究
一项开放标签个体患者（OLIP）-02 研究将纳入一名既往参加过 Nusinersen 研究性研究的脊髓性肌萎缩症（SMA）受试者，评估 Nusinersen（BIIB058）治疗。该研究为开放标签设计，具体给药方案、终点及入组规模尚未在标题与简介中披露。
Europe PMC · 药物递送系统AI 评分1818 环肽治疗策略在肾细胞癌中的最新进展：聚焦综述
环肽凭借构象受限与化学可调支架，可用于直接靶向调控、肿瘤选择性载荷递送、放射诊疗、超分子组装及诱导邻近药理学。综述按肽在治疗系统中的角色分类，直接RCC证据包括CAIX靶向DPI-4452/ZH2放射诊疗、cRGD引导siRNA递送至肿瘤内皮，以及PB1-p62介导PBRM1降解与免疫增敏。临床治疗证据仍有限，但新出现的RCC特异性研究支持按机制匹配的开发策略。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构精选AI 评分6565 双四面体 DNA 纳米结构生物传感器实现 NAFLD 血清 miR-34a-5p 检测与细胞成像
研究团队构建双四面体 DNA 纳米结构生物传感器（DTDN），将靶标触发的链置换反应与催化反馈放大电路结合，在未处理血清中检测 miR-34a-5p 的检出限为 500 fM，并可区分单碱基错配家族成员。
推荐理由：该研究在血清与细胞层面验证双四面体 DNA 生物传感器的检测性能，为 miRNA 液体活检的临床转化提供方法学参考。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 Nusinersen 在脊髓性肌萎缩症患者中的开放标签个体患者研究
一项开放标签个体患者（OLIP）研究正在评估 Nusinersen 用于一名脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，该受试者此前曾参与 Nusinersen 的研究性研究。研究为开放标签设计，药物为 Nusinersen。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 GW906 治疗原发性高血压的疗效与安全性研究
一项临床试验旨在评估 GW906 对原发性高血压患者收缩压和舒张压的影响，并表征其药效动力学（PD）效应与安全性。该研究目前仅披露研究目的，未公布入组人数、给药方案、对照设计及主要终点等具体信息。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5757 City Therapeutics 登记 CITY-RBP4 首次人体 1 期试验，拟在健康志愿者与 STGD1 受试者中评估
City Therapeutics 登记了一项 CITY-RBP4 的首次人体（FIH）1 期临床试验，受试者为健康志愿者与 STGD1 受试者。该研究为多中心、随机、双盲、安慰剂对照的自适应设计，采用皮下给药，评估单次递增剂量和多次给药后的安全性、耐受性、药代动力学（PK）与药效动力学（PD）。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 GW906 作为附加疗法用于血压控制不佳高血压患者的疗效与安全性研究
一项临床试验旨在评估 GW906 作为附加疗法，对使用一至两种降压药后血压仍未充分控制的高血压患者的收缩压和舒张压效果，并表征其药效动力学（PD）效应与安全性。
Europe PMC · 药物递送系统AI 评分3838 高血压长效RNAi疗法：单靶点AGT沉默的局限与多靶点协同策略
全球超13亿高血压患者中不足20%血压控制达标，现有临床候选长效siRNA几乎均靶向肝脏AGT，单靶点抑制难以克服原发性高血压的代偿信号网络。该综述提出按疾病机制匹配表型的框架，用于指导靶点选择、递送策略与转化开发，并讨论双靶点及多靶点siRNA的分子支架、肝外递送、药理学可逆性与安全性等临床转化障碍。作者强调该表型匹配模型仅用于生成靶点优先级假设，并非已确立的临床治疗策略。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 脊髓性肌萎缩症（SMA）病例登记研究
一项脊髓性肌萎缩症（SMA）病例登记研究启动，旨在填补宫内治疗长期记录缺失的空白，了解孕期用药的安全性与获益。该登记将帮助指导对接受宫内药物治疗的孕妇及胎儿的监测实践，并追踪婴儿出生后的安全性与额外获益信号，支持未来研究开展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 上海民为生物登记 MWX203 注射液单用及联合英克司兰治疗混合型血脂异常的 II 期临床研究
上海民为生物在 ClinicalTrials.gov 登记了一项多中心、随机、盲法、安慰剂对照的 II 期研究，初步评价 MWX203 注射液单用或联合英克司兰钠注射液治疗混合型血脂异常的有效性、安全性、药代动力学和免疫原性。
推荐理由：该登记披露了 MWX203 单药及联合英克司兰的 II 期设计，可用于跟进小核酸降脂联用策略的入组与终点读出。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5252 Eddingpharm 登记 EDP167 治疗混合型血脂异常的 2 期剂量探索试验
Eddingpharm (Zhuhai) Co., Ltd. 登记了一项评估 EDP167 在混合型血脂异常成人中疗效与安全性的 2 期剂量探索研究。EDP167 是靶向 ANGPTL3 的双链小干扰 RNA（siRNA）药物。该 2 期研究分为随机、双盲、安慰剂平行对照的核心研究和开放标签扩展研究两部分。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4040 英克司兰早期强化降脂用于急性冠脉综合征斑块稳定：一项随机临床试验
一项多中心、随机、开放标签临床试验将评估早期强化降脂策略能否改善急性冠脉综合征住院患者的冠脉斑块稳定，计划入组294例受试者，按1:1随机接受高强度他汀、依折麦布联合英克司兰的早期强化治疗或指南导向的阶梯降脂策略。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 HRS-7249 治疗高甘油三酯血症的 II 期开放标签扩展试验启动，计划入组至少 400 人
福建盛迪医药登记的 HRS-7249 II 期多中心开放标签扩展试验，评估这款 GalNAc 偶联、靶向 APOC3 的 siRNA 注射剂重复给药的长期安全性与耐受性。
推荐理由：该II期开放标签扩展试验披露HRS-7249长期安全性、降脂维持与ADA等随访设计，可跟进siRNA降脂药的长周期证据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 Thea 登记 Ultevursen 治疗 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性的 2 期长期安全性开放标签研究
Laboratoires Thea 登记了一项 2 期开放标签多中心研究，评估 Ultevursen 经玻璃体腔注射在 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性患者中的长期安全性和耐受性。研究计划入组约 81 名受试者，实际入组数取决于完成 24 个月 LUNA 试验并符合条件且愿意加入 CAPELLA 的最终人数。
推荐理由：该登记披露了 Ulteursen 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性患者中的长期安全性随访设计，可用于跟踪小核酸眼科药物的后续安全性数据。
瑞博生物 · 官方新闻精选AI 评分6262 瑞博生物在 ESC 2026 公布 ApoC3 siRNA RBD5044 的 I 期临床结果
瑞博生物在 2026 欧洲心脏病学会年会（ESC Congress 2026）以摘要形式公布两项心血管研究结果，其中靶向 ApoC3 的 GalNAc 偶联 siRNA 候选药物 RBD5044 的 I 期临床显示单次给药可抑制 ApoC3 达 84%、降低 TG 达 70%，6 个月随访中 TG 稳定维持在基线值 50% 以下。
推荐理由：RBD5044 的 I 期数据以会议摘要形式披露，可用于评估 ApoC3 siRNA 的降 TG 幅度、持久性与安全性边界。
Europe PMC · 药物递送系统精选AI 评分6060 预印本：LNP-CpG 佐剂在 VZV-gE 疫苗中增强小鼠与恒河猴免疫应答
研究团队在未经同行评议的预印本中报告，LNP 包裹 CpG（LNP-CpG）与 VZV-gE 抗原简单混合后两剂肌注，在小鼠中体液与细胞免疫应答优于 1/10 人用剂量的 Shingrix，在恒河猴中诱导与全人用剂量 Shingrix 相当的免疫特征。研究还报告该佐剂在 RSV、HSV 亚单位、减毒和灭活疫苗及 VZV+RSV 联合配方中显示适用性，结果限于动物阶段。
推荐理由：该预印本在 mice 与 rhesus macaques 中比较 LNP-CpG 与 Shingrix 的免疫应答，可用于判断佐剂平台的转化证据边界。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1010 Brenipatide（LY3537031）在中重度慢性阻塞性肺病成人患者中的研究
一项临床试验将评估不同剂量水平的 Brenipatide（LY3537031）在中重度慢性阻塞性肺疾病（COPD）成人患者中相比安慰剂是否安全并发挥预期作用。研究预计持续约一年。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 针对 TARDBP 基因突变 ALS 受试者的个体化反义寡核苷酸（ASO）治疗
一项临床试验将向因 TARDBP 致病性变异导致肌萎缩侧索硬化（ALS）的受试者递送个体化反义寡核苷酸（ASO）药物。该 ASO 药物针对此类受试者设计，目前研究处于临床试验阶段。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1515 ATR 1072 用于 PRKAG2 综合征受试者的临床试验
ATR 1072 是一种在研药物，正在成人 PRKAG2 综合征受试者中开展研究。该研究将评估 ATR 1072 的安全性、药物在体内的代谢过程，以及其对 PRKAG2 活性和心脏病相关指标的影响。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5757 齐鲁制药 QLS7305 启动 II 期临床，评估治疗肾病患者的安全性与有效性（Part A）
齐鲁制药在 ClinicalTrials.gov 登记了一项 QLS7305 的 II 期临床研究（Part A），评估其在肾病患者中的有效性与安全性。QLS7305 注射液为化学合成的双链 siRNA，靶向补体 C3，共价连接含 N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）残基的配体；皮下给药后经 RNAi 机制抑制 C3 合成、降低循环 C3 蛋白水平并抑制补体通路激活。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 n-Lorem 基金会登记个体化 ASO 治疗 TARDBP 突变 ALS 单例受试者研究
n-Lorem 基金会登记了一项针对携带 TARDBP 致病性变异的肌萎缩侧索硬化（ALS）单例受试者的个体化反义寡核苷酸（ASO）治疗研究。该研究为单受试者设计，材料未披露给药方案、终点或结果。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 沙特急性冠脉综合征患者中英克司兰联合标准治疗对比单用标准治疗的 LDL-C 评估
一项在沙特阿拉伯开展的临床试验，评估急性冠脉综合征患者住院期间启动系统性强化 LDL-C 管理路径的有效性与安全性。该路径在标准治疗（他汀类联合或不联合依折麦布）基础上加用英克司兰，对照组为高强度标准治疗单用。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 FUNCtion ALS 试验：旨在恢复 ALS 患者 UNC13A 功能
FUNCtion ALS 是一项随机、双盲、安慰剂对照的 1/2 期试验，评估 TRCN-1023 在成人 ALS 患者中的安全性与耐受性。TRCN-1023 为研究性药物，通过单次鞘内注射给药，试验同时评估药物在体内的代谢过程及 24 周内是否显示早期获益迹象。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1717 LTX-002 在成人肌萎缩侧索硬化症患者中的研究
一项临床试验将评估在研药物 LTX-002 用于成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的安全性与耐受性，同时考察其药代动力学和药效动力学。研究还将检测该药对血液及脑脊液中 ALS 严重程度标志物的影响，以及受试者运动、言语和呼吸能力的相关指标。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5555 AusperBio 登记 AHB-137 治疗慢性乙肝的 2 期随机开放临床试验
AusperBio Therapeutics 登记了一项 AHB-137 注射液治疗慢性乙型肝炎（CHB）的 2 期临床试验，受试者为正在接受核苷（酸）类似物（NAs）治疗的患者。该研究为随机、开放标签、多中心设计，计划评估 AHB-137 的疗效与安全性，覆盖北美和欧洲地区。材料未披露入组人数、给药方案或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 Sirius Therapeutics 登记 SRSD107 中国健康受试者 1 期单次递增剂量试验
Sirius Therapeutics 登记了一项 SRSD107 的 1 期随机、双盲、安慰剂对照、单次递增剂量研究，在中国健康受试者中评估皮下给药的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。SRSD107 是一种经化学修饰的合成双链 siRNA，设计用于沉默肝脏 FXI mRNA 以调节凝血。材料未披露入组人数、剂量水平或结果数据。
推荐理由：该登记披露了 SRSD107 在中国健康受试者中的 1 期单次递增剂量设计，可用于跟踪其安全性、PK/PD 与后续开发节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4848 Lepodisiran 能否减少 Lp(a) 升高成人的冠状动脉斑块研究
一项临床试验正在评估 lepodisiran 相比安慰剂能否减少 Lp(a) 升高成人冠状动脉中的斑块，受试者为曾发生心脏事件或处于高风险的人群。研究采用冠状动脉计算机断层扫描血管造影（CCTA）观察心脏血管内斑块的数量和类型，参与时长约 120 周。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分44 常规临床实践中阿利西尤单抗 150 mg 与英克司兰起始治疗的 LDL-C 降幅对比研究
一项观察性研究将比较常规临床实践中起始使用阿利西尤单抗 150 mg 与英克司兰的个体随时间推移的 LDL-C 降幅。研究利用反映常规诊疗的观察性数据，并采用目标试验模拟与因果推断方法估计两药的比较治疗效果。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5757 Stanford 登记 TS1-ASO 治疗 Timothy 综合征 1 型患儿的 I/II 期首次人体试验
Stanford University 登记了一项 I/II 期首次人体试验，评估反义寡核苷酸 TS1-ASO 经鞘内注射治疗 2 月龄以上 Timothy 综合征 1 型（TS1）患儿的安全性与耐受性。