VICTORION-INITIATE：在ASCVD患者中评估"inclisiran优先"实施策略对比常规治疗的随机研究
一项随机研究评估"inclisiran优先"实施策略在动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者中的效果，即在最大耐受他汀治疗未能达标时立即加用inclisiran，并与常规治疗进行比较。研究针对接受最大耐受他汀治疗后LDL-C仍升高的ASCVD人群。
全部生物医药动态
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3131 ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Wave Life Sciences 登记 WVE-004 治疗 C9orf72 相关 ALS 或 FTD 的 1b/2a 期临床试验
Wave Life Sciences 登记了一项 WVE-004 鞘内注射治疗 C9orf72 相关 ALS 或 FTD 的 1b/2a 期多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，评估安全性、耐受性、PK 和 PD。入组患者须携带 C9orf72 基因第一内含子区 GGGGCC（G4C2）重复扩增突变，并确诊 ALS 或 FTD。
推荐理由：该登记信息明确了 WVE-004 在 C9orf72 相关 ALS/FTD 中的 1b/2a 期设计，可用于跟踪小核酸鞘内给药的安全性与 PK/PD 证据进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3131 LY3819469 在健康受试者中的研究
一项分为两部分的临床试验正在健康受试者中评估 LY3819469 的安全性、耐受性及药代动力学。A 部分针对脂蛋白(a)水平较高的健康受试者，同时考察药物对血液 Lp(a) 水平的影响；B 部分主要在日本受试者中评估安全性和药代动力学。A、B 两部分研究时长分别最长可达 53 周和 29 周。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6565 Wave Life Sciences 更新 WVE-N531 治疗 DMD 的 1b/2 期开放标签研究：Part A、B 完成并新增 Part C
Wave Life Sciences 在 ClinicalTrials.gov 登记更新了 WVE-N531 治疗杜氏肌营养不良（DMD）的 1b/2 期开放标签研究，评估静脉给药的安全性、耐受性、PK、PD 及临床效应，入组需携带适合外显子 53 跳跃的 DMD 基因突变。
推荐理由：该登记更新显示 WVE-N531 在 DMD 患者中已完成 Part A、Part B，并新增 Part C 入组，可用于跟进外显子 53 跳跃疗法的临床推进节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 Acti-SMA 研究：用运动监测评估 SMA 患者 Spinraza 或 risdiplam 治疗进展
Acti-SMA 是一项多中心学术研究，旨在通过运动监测追踪接受 Spinraza 或 risdiplam 治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的病情进展。研究首要目标是量化可行走与不可行走患者在治疗后的改善，次要目标是筛选对变化敏感且与其他临床评分相关性良好的加速度计测量指标。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 OLX10010 减少瘢痕修复术后增生性瘢痕复发的 2a 期临床试验
一项 2a 期前瞻性随机双盲安慰剂对照试验将约 20 名受试者按 1:1 随机分配，接受 2.0 mg/cm 或 5.0 mg/cm OLX10010 每两周一次皮内注射，共 6 剂。主要终点为第 24 周 POSAS 医生量表总体评价，若两个剂量组疗效不及预期，申办方可能增设每周给药组。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2929 Inclisiran 联合常规治疗用于近期急性冠脉综合征患者的 LDL-C 管理研究
一项临床试验旨在评估在近期发生急性冠脉综合征（ACS）且接受他汀治疗后 LDL-C 仍≥70 mg/dL 的患者中，实施包含 inclisiran 的系统性 LDL-C 管理路径的有效性，并将其与单纯常规治疗进行对比。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 TASO-001 联合重组白细胞介素-2（Aldesleukin）治疗晚期或转移性实体瘤的临床试验
一项临床试验正在评估靶向 TGF-β2 的反义寡核苷酸 TASO-001 联合重组白细胞介素-2（Aldesleukin）治疗晚期或转移性实体瘤的安全性、耐受性和疗效，并确定用于 2 期临床试验的合适剂量。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 BIIB067（Tofersen）在确诊 SOD1 突变的临床前症状期成人中的研究
该研究评估 tofersen（BIIB067）在神经丝升高的 SOD1 突变临床前症状期成人携带者中的疗效，次要目标为评估其安全性和耐受性，以及比较在临床显性 ALS 出现前与出现时启动治疗对药效学/治疗反应生物标志物的影响。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1010 ATI-2173 联合替诺福韦酯治疗慢性乙肝及丁肝合并感染的安全性与疗效研究
一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心、剂量递增研究，评估 ATI-2173 联合替诺福韦酯在慢性乙肝病毒感染者及丁肝病毒合并感染者中的安全性与疗效。受试者接受多剂口服 ATI-2173，通过血液检测评估药物代谢、清除及对病毒感染的影响。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3232 STP705 瘤内注射治疗原位皮肤鳞状细胞癌的安全性与疗效研究
一项临床试验旨在评估不同剂量 STP705 瘤内注射治疗原位皮肤鳞状细胞癌（isSCC）患者的安全性、耐受性与疗效。该研究针对皮肤鳞状细胞癌原位癌受试者开展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 ION-682884 用于 TTR 淀粉样心肌病患者的临床试验
一项开放标签研究评估反义寡核苷酸药物 ION-682884 皮下注射能否延缓或阻止 TTR 淀粉样心肌病进展，以历史对照为参照，采用高级超声心动图和心脏 MRI 评估。受试者仅限已完成同类药物 inotersen（NCT037028289）24 个月研究的患者，用药周期 36 个月以上，同时评估耐受性与安全性。研究为开放结局，持续至该药获 FDA 批准或根据正在进行的双盲研究结果停止生产。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2121 AZD8233 治疗血脂异常研究：1 期与 2 期临床试验
AZD8233 在血脂异常患者中开展 1 期与 2 期研究，分为 Part A、Part B 和 Part C 三部分。Part A 为随机、单盲（受试者与研究中心设盲）、安慰剂对照、多剂量 1 期试验；Part B 为随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增 2 期试验；Part C 为随机、单盲、安慰剂对照、多剂量 1 期试验。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 评估含 Vebicorvir（ABI-H0731）方案治疗慢性乙肝感染的研究
一项研究旨在评估 Vebicorvir（VBR，ABI-H0731）联合 AB-729 在慢性乙肝感染（cHBV）受试者中的安全性和有效性，受试者同时接受标准治疗核苷（酸）类/逆转录酶抑制剂（SOC NrtI）。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Sylentis 登记 tivanisiran 滴眼液治疗干燥综合征相关干眼症的临床试验
Sylentis, S.A. 登记了一项临床试验，评估 tivanisiran sodium 滴眼液与溶媒对照在干燥综合征相关干眼症受试者中的疗效和安全性。研究在 2 周导入期后每日给药一次、持续 3 个月，针对干眼病的体征和症状。材料为试验登记信息，未披露入组人数或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了小核酸滴眼液在干燥综合征相关干眼症中的给药方案与对照设计，可用于跟踪其临床推进节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 英国基层医疗中 Inclisiran 给药实施与强化支持研究
一项研究评估了 Inclisiran（又称 KJX839）在英国区域性基层医疗场景中的给药实施情况。Inclisiran 通过抑制肝脏产生 PCSK9、促进肝脏清除 LDL-胆固醇来降低血液中“坏”胆固醇水平。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 诺华登记inclisiran在中国LDL-C升高受试者中的药代动力学、药效、安全性与耐受性研究
诺华登记了一项inclisiran临床试验，评估中国LDL-C升高受试者单次皮下注射后的药代动力学、药效、安全性和耐受性。受试者为在接受降LDL-C治疗情况下LDL-C仍升高的中国人群，材料未披露样本量、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息明确了inclisiran在中国高LDL-C人群中的单次皮下给药PK/PD与安全性评价设计，可用于跟踪其中国人群药代与转化进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 诺华登记 inclisiran 在亚洲 ASCVD 或高危人群中的安全性与疗效多中心研究
诺华在 ClinicalTrials.gov 登记了一项多中心研究，评估 inclisiran 在亚洲 ASCVD 或 ASCVD 高危且 LDL-C 升高患者中的安全性与疗效。该条目为临床试验登记信息，材料未披露入组人数、终点结果或研究状态。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 在亚洲 ASCVD 或高危人群中开展多中心安全性与疗效研究，可用于跟进小核酸降脂药的人群扩展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6565 Stoke Therapeutics 启动 STK-001 治疗 Dravet 综合征开放标签扩展研究
Stoke Therapeutics 正在评估 zorevunersen（STK-001）在既往参与该药研究的 Dravet 综合征患者中重复给药的长期安全性与耐受性，该研究为开放标签扩展研究。癫痫发作频率变化、整体临床状态和生活质量作为次要终点测量。
推荐理由：该开放标签扩展研究聚焦 STK-001 重复给药长期安全性，可跟进 Dravet 综合征小核酸疗法的耐受性证据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1616 Nusinersen（BIIB058）高剂量长期安全性研究：SMA 患者 ONWARD 扩展试验
一项扩展研究将评估 Nusinersen（BIIB058）在脊髓性肌萎缩症（SMA）患者中的长期安全性，仅纳入已完成母研究 232SM203 治疗的受试者。受试者每 4 个月经腰椎穿刺注射一次，治疗期最长 64 个月（1921 天），另有 4 至 8 周安全性随访，总研究时长接近 6 年，最多 19 次访视。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4040 LEM-S401 在健康受试者中的单次递增剂量研究
一项临床试验将评估单次给予 LEM-S401 在健康成年受试者中的安全性和耐受性，主要终点为单次递增剂量下的安全性与耐受性。该研究为单次递增剂量设计，受试者为健康成人。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3030 超声辅助与体表标志法鞘内注射 Nusinersen 的随机对照研究
一项随机前瞻性研究将比较超声辅助与体表标志法鞘内注射 Nusinersen 的效果，主要终点为首次穿刺成功率。Nusinersen 是一种反义寡核苷酸，可增加生存运动神经元蛋白生成，用于改善脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的运动功能与生存，而成人 SMA 患者常伴进行性神经肌病性脊柱侧弯，使脊柱给药难度增加。次要终点包括操作时间、患者满意度及硬膜穿刺后头痛发生率。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分7272 诺华登记inclisiran在日本高心血管风险及LDL-C升高人群中的疗效与安全性研究
诺华登记了一项安慰剂对照、双盲、随机试验，在患有冠状动脉疾病史、按JAS 2017指南归为高风险，或患有杂合子家族性高胆固醇血症且LDL-C升高的日本受试者中，评估皮下注射inclisiran的疗效、安全性、耐受性和PK。受试者需在接受最大耐受剂量他汀治疗后LDL-C仍升高。材料为临床试验登记信息，未提供入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息明确了inclisiran在日本人高心血管风险人群中的随机双盲安慰剂对照设计，可用于跟进其区域临床布局与证据边界。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 诺华登记 inclisiran 治疗青少年纯合子家族性高胆固醇血症的 III 期研究
诺华登记了一项关键性 III 期研究，评估 inclisiran 在低密度脂蛋白胆固醇升高的青少年纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者中的安全性、耐受性和有效性。材料仅提供研究设计信息，未披露入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 在青少年纯合子家族性高胆固醇血症人群中的 III 期研究设计，可用于跟进这一小核酸药物的适应人群扩展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 诺华登记 inclisiran 治疗青少年杂合子家族性高胆固醇血症的 III 期研究
诺华登记了一项关键性 III 期研究，评估 inclisiran 在患有杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）且低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高的青少年中的安全性、耐受性和有效性。材料仅提供研究设计描述，未披露入组人数、终点结果或时间节点。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 AstraZeneca 登记 AZD8233 治疗血脂异常的多剂量临床试验
AstraZeneca 登记了一项 AZD8233 在血脂异常受试者中的研究，评估多剂量皮下给药后 LDL-C 的剂量依赖性降低及相关不良反应特征。AZD8233 为靶向 PCSK9 的 ASO，研究数据将用于指导后续临床开发中的剂量、给药方案、样本量以及安全性和 PD 监测。
推荐理由：该登记信息显示 PCSK9 靶向 ASO 的多剂量皮下给药方案，可用于跟踪小核酸降脂项目的剂量与安全性设计。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 Nusinersen 治疗 SMA 患者中 MFM-32 的反应性与验证研究
一项研究拟评估 MFM-32 在 Nusinersen 治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者中的反应性与效度，以验证该量表能否从 2 岁起可靠监测运动功能变化。MFM-32 由 32 个条目组成，原验证适用于 6 岁及以上患者；MFM-20 为 20 条目简版，原验证适用于 2 至 6 岁儿童。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分44 脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿代谢组学研究
一项研究旨在评估脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿在接受诺西那生钠（nusinersen）治疗前的代谢组是否与健康个体存在差异，以及治疗14个月后代谢组是否发生变化。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 Nusinersen 对 5q 脊髓性肌萎缩成人患者（SMA 2 型或 3 型）功能影响的临床研究
一项临床试验研究 Nusinersen 对 5q 脊髓性肌萎缩成人患者（SMA 2 型或 3 型）的功能影响。Nusinersen 是首个获批的 SMA 治疗药物，自 2017 年 5 月 30 日起在法国获得上市许可，对 I、II、III 型具有高医疗服务等级（MSR），但 I 型和 II 型的医疗服务改善（IMSR）评估为中等，III 型的 IMSR 尚不明确。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分44 ConTTRibute：转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性（ATTR 淀粉样变性）患者全球观察性研究
ConTTRibute 是一项全球观察性研究，旨在描述 ATTR 淀粉样变性患者的流行病学与临床特征、自然病史及真实世界临床管理，并评估 patisiran 和 vutrisiran 在常规临床实践中的安全性与有效性，同时描述已知致病性 TTR 变异携带者在症状出现前的疾病发生与进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 DCR-PHXC 在原发性高草酸尿症 3 型患者中的安全性、耐受性、PK 与 PD 研究
DCR-PHXC-104 研究评估单剂量 DCR-PHXC 在原发性高草酸尿症 3 型（PH3）患者中的安全性、耐受性及药理学参数。入组者需在筛选前 12 个月内至少发生过一次结石事件，且肾功能完整。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3030 反义疗法阻断激肽释放酶-激肽通路治疗COVID-19的IIb期研究
一项IIb期研究评估抑制前激肽释放酶合成的反义寡核苷酸对中重度COVID-19患者氧合参数的初步影响。该研究基于激肽释放酶-激肽系统异常激活可能驱动微血管病变的假说，通过阻断该通路以减少炎症、水肿和微血栓形成，从而防止肺功能恶化。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 NIO752 在进行性核上性麻痹中的多剂量递增安全性、耐受性与药代动力学研究
一项在进行性核上性麻痹（PSP）受试者中开展的 NIO752 多剂量递增研究，为 1 期、多中心、双盲、安慰剂对照设计，评估其安全性、耐受性与药代动力学。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 辉瑞登记 vupanorsen 2b 期剂量探索试验 TRANSLATE-TIMI 70
辉瑞登记了一项多中心、2b 期、双盲、安慰剂对照、平行组研究，评估 PF-07285557（vupanorsen）在血脂异常患者中的疗效、安全性、耐受性和药代动力学。受试者为接受稳定剂量他汀、非 HDL-C 和甘油三酯升高的患者，药物通过皮下注射以多种剂量和方案给药。该研究又称 TRANSLATE-TIMI 70，即用反义寡核苷酸靶向 ANGPTL3 的成人血脂异常研究。
推荐理由：该登记信息明确了 vupanosersen 在血脂异常患者中的 2b 期剂量探索设计，可用于跟进反义寡核苷酸靶向 ANGPTL3 的临床阶段与给药方案。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 AZD8701 单用或联合 Durvalumab 治疗晚期实体瘤的首次人体研究
一项首次人体研究将评估 AZD8701 单用及联合 Durvalumab（MEDI4736）在晚期实体瘤成人受试者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学、免疫原性和抗肿瘤活性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1515 Nusinersen（BIIB058）用于既往接受Onasemnogene Abeparvovec治疗的SMA患儿研究（RESPOND）
一项研究将评估Nusinersen（BIIB058）对3岁以下、既往接受过基因治疗Onasemnogene Abeparvovec但仍有疾病相关健康问题的SMA患儿的运动功能影响，主要终点为治疗后HINE第2部分运动里程碑评分。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4848 Stoke Therapeutics 启动 STK-001 在 Dravet 综合征儿童及青少年中的开放标签剂量递增安全性研究
Stoke Therapeutics 正在评估 STK-001 在 Dravet 综合征患者中单次及多次递增剂量的安全性与耐受性。这项开放标签研究将癫痫发作频率变化、整体临床状态和生活质量作为次要终点进行测量。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2121 RO7248824 在 Angelman 综合征患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学研究
一项 I 期、多中心、非随机、适应性、开放标签、多次递增、受试者内剂量递增研究，评估 RO7248824 鞘内注射（IT）在 Angelman 综合征（AS）患者中的安全性、耐受性和 PK/PD，包含长期扩展（LTE）和可选开放标签扩展（OOE）部分。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1010 诺西那生钠注射液上市后非干预性监测研究
一项在中国开展的诺西那生钠注射液上市后非干预性监测研究，主要目的是评估该药在上市后环境中的安全性，次要目的为收集疗效与药代动力学数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1414 Spinraza（诺西那生钠注射液）韩国上市后观察性监测研究
一项在韩国开展的观察性上市后监测研究，评估诺西那生钠注射液（Spinraza）在上市后环境中的安全性，次要目标是评估其有效性。