ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Stoke Therapeutics, Inc·2021-02-05 08:00· 2021-02-05精选AI 评分65

Stoke Therapeutics 启动 STK-001 治疗 Dravet 综合征开放标签扩展研究

An Open-Label Extension Study of STK-001 for Patients With Dravet Syndrome

AI 导读

Stoke Therapeutics 正在评估 zorevunersen（STK-001）在既往参与该药研究的 Dravet 综合征患者中重复给药的长期安全性与耐受性，该研究为开放标签扩展研究。癫痫发作频率变化、整体临床状态和生活质量作为次要终点测量。

推荐理由

该开放标签扩展研究聚焦 STK-001 重复给药长期安全性，可跟进 Dravet 综合征小核酸疗法的耐受性证据。