ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Novartis Pharmaceuticals·2020-12-09 08:00· 2020-12-09精选AI 评分60

诺华登记 inclisiran 治疗青少年纯合子家族性高胆固醇血症的 III 期研究

Study to Evaluate Efficacy and Safety of Inclisiran in Adolescents With Homozygous Familial Hypercholesterolemia

AI 导读

诺华登记了一项关键性 III 期研究，评估 inclisiran 在低密度脂蛋白胆固醇升高的青少年纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者中的安全性、耐受性和有效性。材料仅提供研究设计信息，未披露入组人数、终点结果或时间安排。

推荐理由

该登记信息显示 inclisiran 在青少年纯合子家族性高胆固醇血症人群中的 III 期研究设计，可用于跟进这一小核酸药物的适应人群扩展。