小脑整合功能评估：面向未来 ASO 试验的 SCA 生物标志物验证
该项目旨在通过多模态评估，在脊髓小脑性共济失调（SCA）患者中验证潜在的生物学、临床和/或影像学生物标志物，为未来的反义寡核苷酸（ASO）试验做准备。
全部生物医药动态
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2828 基于原代类器官模型与核酸联合疗法开发抗HPV治疗策略
该项目旨在从患者活检组织构建原代类器官模型，用于识别生物标志物，并在最接近临床前设置的条件下评估新型核酸类治疗策略，针对HPV相关的宫颈-阴道不典型增生及癌症。HPV 16和18型导致70%的宫颈癌，当前治疗以宫颈锥切术或子宫切除术为主，针对致癌性乳头瘤病毒的药物选择有限。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1010 Olpasiran 心血管事件与脂蛋白(a)降低试验——剂量探索研究
一项临床试验评估皮下注射 olpasiran 相较安慰剂对脂蛋白(a)（Lp[a]）自基线百分比变化的影响。该研究为 olpasiran 的剂量探索研究，同时关注心血管事件与脂蛋白(a)降低。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分88 BMS-986263 在 NASH 相关代偿性肝硬化成人中的安全性与有效性研究
一项随机研究正在评估 BMS-986263 在非酒精性脂肪性肝炎（NASH）所致代偿性肝硬化成人中的安全性与有效性。该研究针对的是由 NASH 引起的慢性肝病伴代偿性肝硬化患者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1818 GTX-102 在 Angelman 综合征儿童中的安全性与耐受性研究
一项评估 GTX-102 在 Angelman 综合征儿童中安全性与耐受性的研究，采用鞘内注射（IT）方式给予多递增剂量。该研究主要目标为考察多递增剂量 GTX-102 的安全性与耐受性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分88 评估多种联合疗法治疗慢性乙型肝炎疗效与安全性的试验
一项临床试验将评估多种新分子实体（NME）联合疗法在肝功能保留且无显著纤维化/肝硬化的慢性乙型肝炎（CHB）受试者中的安全性、耐受性和疗效。该平台设计支持多种NME联合疗法与共同对照组比较，并可在后续时间点增加治疗组。每臂含最长8周筛选期、最长48周治疗期和48周治疗后随访期。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1919 BP1001-A 用于晚期或复发性实体瘤患者的 I 期临床试验
一项 I 期开放标签试验正在评估 BP1001-A 用于晚期或复发性实体瘤患者。剂量递增阶段将确定 BP1001-A 单药的安全性和最大耐受剂量（MTD）或最大给药剂量（MAD）；确定 MTD 或 MAD 后进入剂量扩展阶段，评估 BP1001-A 联合紫杉醇的安全性、毒性和缓解情况。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1515 SPINRAZA®（Nusinersen）治疗SMA II型成人患者运动功能演变的监测研究
一项研究旨在监测接受SPINRAZA®（Nusinersen）治疗的SMA II型成人患者运动功能量表MFM-32的变化。SPINRAZA®是2016年获FDA批准、首个经鞘内给药用于治疗儿童和成人SMA的药物。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1919 HELIOS-B：Vutrisiran 治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病研究
HELIOS-B 研究评估 vutrisiran 25 mg 每 3 个月皮下注射一次、对比安慰剂，在伴心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）患者中的疗效与安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 评估 Lumasiran 治疗晚期原发性高草酸尿症 1 型患者的研究
一项临床试验旨在评估 lumasiran 在晚期原发性高草酸尿症 1 型（PH1）患者中的疗效、安全性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。该研究针对晚期 PH1 患者人群开展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 Lumasiran 扩展可及方案用于原发性高草酸尿症 1 型患者
一项扩展可及方案将向成人和儿童原发性高草酸尿症 1 型（PH1）患者提供 lumasiran。该方案旨在为 PH1 患者扩大 lumasiran 的可及范围。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3030 Nusinersen（BIIB058）高剂量鞘内给药治疗脊髓性肌萎缩症研究
一项临床试验正在评估高剂量鞘内注射 nusinersen（BIIB058）治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的临床疗效、安全性和耐受性。主要目标包括以 CHOP-INTEND 总分变化衡量疗效（Part B），并在 Part A 和 C 中考察安全性；次要目标涵盖 Parts A、B、C 的疗效与安全性，以及 Part B 中高剂量与目前已批准剂量的对比。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 BP1002（L-Bcl-2）反义寡核苷酸治疗晚期淋巴系统恶性肿瘤的临床试验
一项临床试验评估BP1002（L-Bcl-2）反义寡核苷酸在晚期淋巴系统恶性肿瘤患者中的安全性、药代动力学和疗效，计划入组至多12例可评估的复发或难治性淋巴系统恶性肿瘤患者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4343 Givosiran 急性肝卟啉症（AHP）扩大可及方案
一项针对急性肝卟啉症（AHP）患者的 givosiran 扩大可及方案研究，目的是为这类患者提供 givosiran 的扩大可及使用。该方案通过扩大可及途径向 AHP 患者供应该小干扰 RNA 药物。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 DCR-PHXC 在原发性高草酸尿症患者中的长期扩展研究
一项长期扩展研究拟为既往参加过 DCR-PHXC 1期和2期研究的原发性高草酸尿症（PH）患者及其未满18岁的兄弟姐妹提供该药的长期可及性，并评估 DCR-PHXC 在 PH 患者中的长期安全性和有效性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1616 DYN101 在 16 岁及以上中心核肌病患者中的早期人体药物试验
一项早期人体试验将评估新药 DYN101 在 16 岁及以上、由 DNM2 或 MTM1 突变导致中心核肌病（CNM）患者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效动力学（PD）/初步疗效。试验包括单次给药（SAD，给药后随访 4 周）、至少 12 周洗脱期、12 周每周给药的多剂量（MAD）部分及 12 周多剂量扩展部分。CNM 目前除支持性护理外尚无可用疗法。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 APOLLO-B：评估 Patisiran 治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR 淀粉样变性伴心肌病）的研究
一项名为 APOLLO-B 的研究将评估 Patisiran 在转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴心肌病（ATTR 淀粉样变性伴心肌病）受试者中的有效性和安全性。该研究已在 ClinicalTrials.gov 登记。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Laboratoires Thea 登记 QR-110 扩展研究 PQ-110-002，随访长期安全性、耐受性、PK 与疗效
Laboratoires Thea 登记了 QR-110 的扩展研究 PQ-110-002，面向完成 PQ-110-001（NCT03140969）的受试者，在数据支持当前和/或未来获益时继续给药。该研究旨在提供 QR-110 的长期安全性、耐受性、药代动力学（PK）和疗效数据。材料未披露入组人数、随访周期或结果。
推荐理由：该登记信息显示 QR-110 在完成 PQ-110-001 的受试者中开展长期安全性、耐受性、PK 与疗效随访，可用于跟踪该小核酸眼科药物的长期数据边界。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 Nusinersen 对成人脊髓性肌萎缩症的影响
一项观察性研究评估 nusinersen 对 2 型和 3 型脊髓性肌萎缩症成人患者的影响。该研究为观察性设计，受试者为接受 nusinersen 治疗的成人患者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 诺华登记 inclisiran 治疗纯合子家族性高胆固醇血症的 III 期研究
诺华开展了一项 III 期、两部分（双盲安慰剂对照/开放标签）多中心研究，评估 inclisiran 在纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）受试者中的安全性、耐受性和有效性。该研究登记于 ClinicalTrials.gov，编号 NCT03851705，材料未披露入组人数、终点结果或时间节点。
推荐理由：该登记信息明确了 inclisiran 在纯合子家族性高胆固醇血症中的 III 期双盲加开放标签设计，可用于跟踪小核酸药物在罕见遗传病中的推进路径。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 评估 DCR-PHXC 在 1 型和 2 型原发性高草酸尿症儿童及成人中的研究
一项研究将评估 DCR-PHXC 在 1 型（PH1）和 2 型（PH2）原发性高草酸尿症儿童及成人中的疗效与安全性。该研究由 ClinicalTrials.gov 登记，针对小核酸药物 DCR-PHXC 开展临床试验。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2727 NBF-006 在非小细胞肺癌、胰腺癌或结直肠癌中的研究
一项开放标签、非对照的 NBF-006 研究，在非小细胞肺癌、胰腺癌或结直肠癌患者中开展，分两部分进行：A 部分为剂量递增，随后 B 部分为剂量扩展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2121 Inclisiran 长期给药用于高心血管风险及 LDL-C 升高受试者的试验
一项全球多中心扩展研究评估了 Inclisiran 长期给药的疗效、安全性和耐受性，受试对象为高心血管风险且 LDL-C 升高的受试者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2525 DCR-HBVS 安全性与耐受性研究
一项评估 DCR-HBVS 安全性、耐受性及有效性的研究，将在健康志愿者和慢性乙型肝炎患者中开展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Biogen 登记 BIIB067（Tofersen）放射性微剂量与未标记药物联用健康成人研究
Biogen 登记了一项在健康成人中评估放射性标记微剂量 99mTc-MAG3-BIIB067 与未标记 BIIB067（Tofersen）联用的研究。主要目的是评估该微剂量在中枢神经系统（CNS）中的分布，次要目的是评估未标记 BIIB067 与微剂量联用的安全性和耐受性。材料为临床试验登记信息，未提供结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 RO7234292（RG6042）鞘内给药治疗显性亨廷顿病的疗效与安全性研究
一项临床试验将评估 RO7234292（RG6042）对比安慰剂鞘内给药在显性亨廷顿病（HD）受试者中的疗效、安全性和生物标志物影响。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分66 Spinraza（nusinersen）在成人脊髓性肌萎缩症中的观察性研究
一项纵向观察性研究正在评估 SPINRAZA®（nusinersen）在经基因确诊的染色体 5q 型脊髓性肌萎缩症成人患者中的安全性、耐受性和有效性，随访最长 30 个月。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 牛津大学与诺华开展 ORION-4 随机试验，评估 inclisiran 对心血管疾病患者临床结局的影响
牛津大学协调、牛津大学与诺华共同申办的 ORION-4 研究，旨在评估降胆固醇注射剂 inclisiran 能否在已有心梗、卒中或动脉阻塞手术史人群中安全降低心梗和卒中风险。该研究为随机试验，方案编号 CTSU_MDCO-PCS-17-01（CKJX839B12301），材料未披露入组人数、随访周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 心血管结局试验由牛津大学与诺华共同开展，可用于跟进小核酸药物在硬终点上的验证进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Brigham and Women's Hospital 登记 inotersen 治疗 TTR 淀粉样心肌病的 24 个月开放标签研究
Brigham and Women's Hospital 登记了一项 24 个月开放标签研究，评估反义寡核苷酸药物 inotersen 皮下注射治疗 TTR 淀粉样心肌病患者的耐受性与疗效。研究以历史对照为比较，采用高级超声心动图和心脏 MRI 评估该药能否减缓或阻止疾病进展，并考察 24 个月给药期间的安全性。材料为临床试验登记信息，尚未提供研究结果。
推荐理由：该登记信息显示 inotersen 在 TTR 淀粉样心肌病中的 24 个月开放标签研究设计，可用于跟踪 ASO 药物在心脏适应症的推进。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2727 评估 Lumasiran 治疗1型原发性高草酸尿症儿童和成人的研究
一项研究正在评估 Lumasiran 在1型原发性高草酸尿症（PH1）儿童和成人中的疗效与安全性。该研究针对 PH1 患者开展，旨在验证这一小核酸药物的临床表现。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3131 AMG 890 在脂蛋白(a)升高受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学研究
AMG 890 在血浆脂蛋白(a)升高受试者中开展首次人体、随机、双盲、安慰剂对照的单次递增剂量研究，约 80 名受试者入组，评估安全性、耐受性、药代动力学和药效学效应。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 iExosomes 治疗携带 KrasG12D 突变的转移性胰腺癌 I 期试验
一项 I 期临床试验正在评估间充质基质细胞来源外泌体携带 KrasG12D siRNA（iExosomes）治疗已扩散的 KrasG12D 突变胰腺癌的最佳剂量与副作用。该试验针对转移性胰腺癌受试者，iExosomes 被认为可能具有更好的治疗效果。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 晚发型庞贝病自然史研究：携带 GAA 基因 c.-32-13T>G 突变患者的前瞻性随访
一项前瞻性研究将对携带 GAA 基因 c.-32-13T>G 突变的晚发型庞贝病患者随访两年，通过临床、影像、组织学和分子参数描述其自然史。次要目标包括识别用于评估纠正异常可变剪接疗法的生物标志物，并确定反义寡核苷酸化学在患者成纤维细胞、成肌细胞及白细胞中恢复全长 GAA 转录本、GAA 蛋白和 GAA 酶活性的有效性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Dicerna 登记 DCR-PHXC-101 在健康志愿者及原发性高草酸尿症患者中的剂量递增试验
Dicerna Pharmaceuticals 登记了一项 DCR-PHXC 的双盲、安慰剂对照、剂量递增试验，受试者为健康志愿者和原发性高草酸尿症（PH）患者。研究分两部分：A 部分在健康志愿者中开展单次递增剂量（SAD），B 部分在确诊 PH1 和 PH2 的患者中开展 SAD，且比 A 部分滞后一个剂量队列。患者队列在相应剂量水平的健康志愿者安全性得到确认后方可入组。
推荐理由：该登记信息呈现 DCR-PHXC 在健康志愿者与 PH1/PH2 患者中的剂量递增设计，可用于跟踪小核酸药物早期临床推进节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 ENVISION：评估 Givosiran（ALN-AS1）治疗急性肝卟啉症疗效与安全性的研究
ENVISION 是一项评估皮下注射 Givosiran（ALN-AS1）对比安慰剂在急性肝卟啉症（AHP）患者中降低卟啉症发作率效果的研究，同时评价其安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 ARRx（AZD5312）联合恩杂鲁胺治疗转移性去势抵抗性前列腺癌的临床试验
一项临床试验正在测试研究性药物 ARRx（又称 AZD5312）联合恩杂鲁胺治疗转移性去势抵抗性前列腺癌的有效性、安全性和耐受性。该研究针对转移性去势抵抗性前列腺癌患者开展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4343 Donidalorsen（IONIS-PKK-LRx）皮下给药健康志愿者安全性、耐受性、药代动力学与药效学研究
一项临床试验评估 Donidalorsen（IONIS-PKK-LRx）皮下注射在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学与药效学。该研究为小核酸药物早期人体试验，受试者为健康志愿者，给药方式为皮下注射。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Thea 登记 QR-110 治疗 CEP290 突变型 Leber 先天性黑蒙的安全性评价研究
Laboratoires Thea 登记了一项研究，旨在评估玻璃体腔注射 QR-110 在 CEP290 p.Cys998X 突变所致 Leber 先天性黑蒙（LCA）受试者中的安全性和耐受性。该研究针对携带 c.2991+1655A>G 突变的患者，目前材料仅提供研究目的，未披露入组、终点或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了 QR-110 玻璃体腔注射治疗 CEP290 突变型 LCA 的安全性评价方向，可用于跟踪该小核酸眼科研发进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 BIIB067（Tofersen）长期安全性评估研究
一项研究旨在评估BIIB067（tofersen）在携带SOD1突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）受试者中的长期安全性与耐受性。次要目标为评估该药的药代动力学、药效学、生物标志物效应及疗效。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 诺华登记 inclisiran 与 evolocumab 长期皮下给药的延伸试验
诺华登记了一项 inclisiran 延伸试验，评估其与 evolocumab 皮下注射长期给药在高心血管风险且 LDL-C 升高受试者中的有效性、安全性和耐受性。该研究为临床试验登记信息，材料未提供入组人数、随访周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 与 evolocumab 长期皮下给药的延伸试验设计，可用于跟踪小核酸降脂药的长期安全性随访安排。