业务主线与技术方向
周报内容配置权重 15%。追踪 siRNA、ASO 等小核酸药物的靶点、化学修饰、递送、临床管线、监管与授权合作。
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Wave Life Sciences 在 ClinicalTrials.gov 登记更新了 WVE-N531 治疗杜氏肌营养不良（DMD）的 1b/2 期开放标签研究，评估静脉给药的安全性、耐受性、PK、PD 及临床效应，入组需携带适合外显子 53 跳跃的 DMD 基因突变。
推荐理由：该登记更新显示 WVE-N531 在 DMD 患者中已完成 Part A、Part B，并新增 Part C 入组，可用于跟进外显子 53 跳跃疗法的临床推进节奏。
Sylentis, S.A. 登记了一项临床试验，评估 tivanisiran sodium 滴眼液与溶媒对照在干燥综合征相关干眼症受试者中的疗效和安全性。研究在 2 周导入期后每日给药一次、持续 3 个月，针对干眼病的体征和症状。材料为试验登记信息，未披露入组人数或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了小核酸滴眼液在干燥综合征相关干眼症中的给药方案与对照设计，可用于跟踪其临床推进节奏。
诺华登记了一项inclisiran临床试验，评估中国LDL-C升高受试者单次皮下注射后的药代动力学、药效、安全性和耐受性。受试者为在接受降LDL-C治疗情况下LDL-C仍升高的中国人群，材料未披露样本量、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息明确了inclisiran在中国高LDL-C人群中的单次皮下给药PK/PD与安全性评价设计，可用于跟踪其中国人群药代与转化进展。
诺华在 ClinicalTrials.gov 登记了一项多中心研究，评估 inclisiran 在亚洲 ASCVD 或 ASCVD 高危且 LDL-C 升高患者中的安全性与疗效。该条目为临床试验登记信息，材料未披露入组人数、终点结果或研究状态。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 在亚洲 ASCVD 或高危人群中开展多中心安全性与疗效研究，可用于跟进小核酸降脂药的人群扩展。
Stoke Therapeutics 正在评估 zorevunersen（STK-001）在既往参与该药研究的 Dravet 综合征患者中重复给药的长期安全性与耐受性，该研究为开放标签扩展研究。癫痫发作频率变化、整体临床状态和生活质量作为次要终点测量。
推荐理由：该开放标签扩展研究聚焦 STK-001 重复给药长期安全性，可跟进 Dravet 综合征小核酸疗法的耐受性证据。
诺华登记了一项安慰剂对照、双盲、随机试验，在患有冠状动脉疾病史、按JAS 2017指南归为高风险，或患有杂合子家族性高胆固醇血症且LDL-C升高的日本受试者中，评估皮下注射inclisiran的疗效、安全性、耐受性和PK。受试者需在接受最大耐受剂量他汀治疗后LDL-C仍升高。材料为临床试验登记信息，未提供入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息明确了inclisiran在日本人高心血管风险人群中的随机双盲安慰剂对照设计，可用于跟进其区域临床布局与证据边界。
诺华登记了一项关键性 III 期研究，评估 inclisiran 在低密度脂蛋白胆固醇升高的青少年纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者中的安全性、耐受性和有效性。材料仅提供研究设计信息，未披露入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 在青少年纯合子家族性高胆固醇血症人群中的 III 期研究设计，可用于跟进这一小核酸药物的适应人群扩展。
AstraZeneca 登记了一项 AZD8233 在血脂异常受试者中的研究，评估多剂量皮下给药后 LDL-C 的剂量依赖性降低及相关不良反应特征。AZD8233 为靶向 PCSK9 的 ASO，研究数据将用于指导后续临床开发中的剂量、给药方案、样本量以及安全性和 PD 监测。
推荐理由：该登记信息显示 PCSK9 靶向 ASO 的多剂量皮下给药方案，可用于跟踪小核酸降脂项目的剂量与安全性设计。
辉瑞登记了一项多中心、2b 期、双盲、安慰剂对照、平行组研究，评估 PF-07285557（vupanorsen）在血脂异常患者中的疗效、安全性、耐受性和药代动力学。受试者为接受稳定剂量他汀、非 HDL-C 和甘油三酯升高的患者，药物通过皮下注射以多种剂量和方案给药。该研究又称 TRANSLATE-TIMI 70，即用反义寡核苷酸靶向 ANGPTL3 的成人血脂异常研究。
推荐理由：该登记信息明确了 vupanosersen 在血脂异常患者中的 2b 期剂量探索设计，可用于跟进反义寡核苷酸靶向 ANGPTL3 的临床阶段与给药方案。
Laboratoires Thea 登记了 QR-110 的扩展研究 PQ-110-002，面向完成 PQ-110-001（NCT03140969）的受试者，在数据支持当前和/或未来获益时继续给药。该研究旨在提供 QR-110 的长期安全性、耐受性、药代动力学（PK）和疗效数据。材料未披露入组人数、随访周期或结果。
推荐理由：该登记信息显示 QR-110 在完成 PQ-110-001 的受试者中开展长期安全性、耐受性、PK 与疗效随访，可用于跟踪该小核酸眼科药物的长期数据边界。
诺华开展了一项 III 期、两部分（双盲安慰剂对照/开放标签）多中心研究，评估 inclisiran 在纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）受试者中的安全性、耐受性和有效性。该研究登记于 ClinicalTrials.gov，编号 NCT03851705，材料未披露入组人数、终点结果或时间节点。
推荐理由：该登记信息明确了 inclisiran 在纯合子家族性高胆固醇血症中的 III 期双盲加开放标签设计，可用于跟踪小核酸药物在罕见遗传病中的推进路径。
牛津大学协调、牛津大学与诺华共同申办的 ORION-4 研究，旨在评估降胆固醇注射剂 inclisiran 能否在已有心梗、卒中或动脉阻塞手术史人群中安全降低心梗和卒中风险。该研究为随机试验，方案编号 CTSU_MDCO-PCS-17-01（CKJX839B12301），材料未披露入组人数、随访周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 心血管结局试验由牛津大学与诺华共同开展，可用于跟进小核酸药物在硬终点上的验证进展。
Brigham and Women's Hospital 登记了一项 24 个月开放标签研究，评估反义寡核苷酸药物 inotersen 皮下注射治疗 TTR 淀粉样心肌病患者的耐受性与疗效。研究以历史对照为比较，采用高级超声心动图和心脏 MRI 评估该药能否减缓或阻止疾病进展，并考察 24 个月给药期间的安全性。材料为临床试验登记信息，尚未提供研究结果。
推荐理由：该登记信息显示 inotersen 在 TTR 淀粉样心肌病中的 24 个月开放标签研究设计，可用于跟踪 ASO 药物在心脏适应症的推进。
Dicerna Pharmaceuticals 登记了一项 DCR-PHXC 的双盲、安慰剂对照、剂量递增试验，受试者为健康志愿者和原发性高草酸尿症（PH）患者。研究分两部分：A 部分在健康志愿者中开展单次递增剂量（SAD），B 部分在确诊 PH1 和 PH2 的患者中开展 SAD，且比 A 部分滞后一个剂量队列。患者队列在相应剂量水平的健康志愿者安全性得到确认后方可入组。
推荐理由：该登记信息呈现 DCR-PHXC 在健康志愿者与 PH1/PH2 患者中的剂量递增设计，可用于跟踪小核酸药物早期临床推进节奏。
Laboratoires Thea 登记了一项研究，旨在评估玻璃体腔注射 QR-110 在 CEP290 p.Cys998X 突变所致 Leber 先天性黑蒙（LCA）受试者中的安全性和耐受性。该研究针对携带 c.2991+1655A>G 突变的患者，目前材料仅提供研究目的，未披露入组、终点或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了 QR-110 玻璃体腔注射治疗 CEP290 突变型 LCA 的安全性评价方向，可用于跟踪该小核酸眼科研发进展。
诺华登记了一项 inclisiran 延伸试验，评估其与 evolocumab 皮下注射长期给药在高心血管风险且 LDL-C 升高受试者中的有效性、安全性和耐受性。该研究为临床试验登记信息，材料未提供入组人数、随访周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 与 evolocumab 长期皮下给药的延伸试验设计，可用于跟踪小核酸降脂药的长期安全性随访安排。