HRS-7249 治疗高甘油三酯血症的 II 期开放标签扩展试验启动，计划入组至少 400 人
福建盛迪医药登记的 HRS-7249 II 期多中心开放标签扩展试验，评估这款 GalNAc 偶联、靶向 APOC3 的 siRNA 注射剂重复给药的长期安全性与耐受性。
推荐理由：该II期开放标签扩展试验披露HRS-7249长期安全性、降脂维持与ADA等随访设计，可跟进siRNA降脂药的长周期证据。
#NMPA
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060
圣因生物 · 官方新闻精选AI 评分7272 圣因生物SGB-9768（C3 siRNA）获NMPA临床试验批准，新增PNH和aHUS适应症
圣因生物宣布其靶向C3的siRNA候选药物SGB-9768获NMPA针对新适应症的临床试验批准，用于治疗补体介导的血液疾病PNH和aHUS。该药此前已获批补体介导肾脏疾病（IgAN、C3G、IC-MPGN）临床试验，目前正针对肾脏疾病开展Ⅱ期研究。公司称已完成Ⅰ期试验中单次皮下给药实现剂量依赖性C3水平降低与补体通路活性抑制，并表现出良好安全性和耐受性。
推荐理由：该获批显示C3 siRNA从肾脏适应症向PNH、aHUS拓展，可跟踪其Ⅱ期数据与肝外递送平台的后续验证。
创健医疗 · 企业动态精选AI 评分8888 创健医疗交联重组胶原蛋白植入剂获NMPA批准上市
创健医疗自主研发申报的交联重组胶原蛋白植入剂经器审与药审联合审评获国家药品监督管理局批准上市，注册证编号为国械注准20253132643。该产品被表述为国内首款交联的重组胶原蛋白植入剂，材料未披露适用范围、临床数据与上市时间。
推荐理由：国内首款交联重组胶原蛋白植入剂获批，可跟进其注册适用范围与后续商业化节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3030 Inclisiran 在急性冠脉综合征患者中早期院内启动的疗效与安全性评估
一项临床试验将评估 inclisiran 在急性冠脉综合征患者中早期院内启动的疗效与安全性，受试者在入院后早期即开始用药，并与安慰剂进行对照，两组均联合标准治疗。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 诺华登记英克司兰中国成人患者真实世界长期有效性研究
诺华登记了一项单中心、回顾性、观察性真实世界研究，评估英克司兰在中国成人患者中的特征与长期有效性。研究纳入2022年1月26日至2023年8月21日期间新启动英克司兰治疗的患者，使用夷陵地区病历数据，通过电子病例报告表于2024年4月至6月采集截至2024年4月伦理委员会批准日的数据。该研究为非干预性研究，属二手数据使用。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4040 Inclisiran 在奥地利 ASCVD 及高胆固醇血症患者中的真实世界依从性与疗效研究
一项描述性、非干预性、回顾性队列研究，在奥地利真实世界环境中评估 inclisiran 用于动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）合并高胆固醇血症、ASCVD 风险等同及家族性高胆固醇血症患者的依从性、治疗模式、患者特征与有效性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 Visirna 登记 VSA006 治疗中国 NASH 患者的 2 期临床试验
Visirna Therapeutics 登记了一项 2 期临床试验，评估靶向肝脏 HSD17β13 mRNA 的 siRNA 药物 VSA006 在中国 NASH 患者中的疗效、安全性、PK 特征和免疫原性。该设计基于健康志愿者及 NASH/疑似 NASH 患者的 1 期研究结果，材料未披露入组人数、终点或时间安排。
推荐理由：该登记披露 VSA006 在中国 NASH 患者中进入 2 期，可用于跟踪 HSD17β13 靶点 siRNA 的临床推进节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 诺华登记 inclisiran 冠状动脉 CT 研究：评估对非阻塞性冠心病患者斑块进展的影响
诺华登记了一项研究（CKJX839D12303），评估 inclisiran 联合最大耐受剂量他汀对比安慰剂，能否减少非阻塞性冠状动脉疾病（NOCAD）患者心血管斑块总量。研究以冠状动脉 CT 血管造影（CCTA）从基线至第 24 个月测量斑块，入组对象为冠状动脉阻塞低于 50% 且既往无心血管事件的患者。材料为临床试验登记信息，未披露入组人数、启动状态或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 在 NOCAD 人群以 CCTA 斑块负荷为终点的 24 个月影像学设计，可用于跟踪小核酸药物心血管结局之外的作用路径。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2121 Inclisiran 在中国成人原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常患者中的真实世界有效性研究
一项多中心、前瞻性、对照、非干预性队列研究，评估 Inclisiran 在中国成人原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常患者中的真实世界有效性。研究设两个队列：Inclisiran 队列来自中国特定特殊区域（如博鳌乐城先行区）接受 Inclisiran 治疗的患者，SoC 历史队列来自电子病历数据库中接受标准治疗的患者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 NIO752 在进行性核上性麻痹中的多剂量递增安全性、耐受性与药代动力学研究
一项在进行性核上性麻痹（PSP）受试者中开展的 NIO752 多剂量递增研究，为 1 期、多中心、双盲、安慰剂对照设计，评估其安全性、耐受性与药代动力学。