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ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Pirogov Russian National Research Medical University·· 2026-01-23AI 评分58

ASO-GNAO1(Tianasen)在 GNAO1 脑病伴癫痫与运动障碍患儿中的临床试验登记

Tianasen (ASO-GNAO1) for GNAO1-Encephalopathy With Epilepsy and Movement Disorders.

AI 导读

一项由 Pirogov Russian National Research Medical University 开展的临床试验登记,评估研究性药物 ASO-GNAO1(Tianasen)在携带 GNAO1 基因 c.607G>A 突变、伴癫痫和神经发育障碍的儿科患者中的疗效与安全性。

来源:ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov