ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Ultragenyx Pharmaceutical Inc·· 2025-09-05AI 评分20
GTX-102 在缺失型与非缺失型 Angelman 综合征中的安全性与疗效研究
A Safety and Efficacy Study of GTX-102 in Subjects With Deletion- or Nondeletion-type Angelman Syndrome (AS)
AI 导读
一项研究正在评估 GTX-102 在 Angelman 综合征受试者中的安全性与疗效，涵盖缺失型和非缺失型两类患者。该研究的主要目标即评价 GTX-102 在这两类受试者中的安全性和有效性。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov