Europe PMC · 小核酸药物· Lee CH, Moon H, Lee KH, Na JH, Choi JU, Choi JW, Lee S.·2026-10-03 08:00· 15 天前精选AI 评分62

综述：寡核苷酸疗法的递送架构——GalNAc 肝细胞靶向与肝外转化进展

Delivery architectures for oligonucleotide therapeutics in genetic and rare diseases: GalNAc-based hepatocyte targeting and extrahepatic translation.

AI 导读

一篇综述以 GalNAc-siRNA 为临床已验证模型，梳理寡核苷酸疗法的递送架构及肝外转化进展。截至 2026 年 7 月 18 日，已有 7 款 FDA 批准的 GalNAc-siRNA 药物验证该范式。

推荐理由

该综述以 GalNAc-siRNA 为已验证模型，系统梳理肝外递送各器官的临床与临床前阶段，可用于判断小核酸递送管线的转化进度。