情报类型
追踪试验登记、入组、阶段性结果、关键终点、安全性、失败与终止，保留研究阶段和适用边界。
84 条精选近 30 天 5 条共收录 364 条
瑞博生物宣布已在欧盟提交自研 siRNA 候选药物 RBD3133 的 I 期临床试验申请（CTA），该药靶向 INHBE，拟开发适应症为超重和肥胖。本次 I 期试验为随机、安慰剂对照研究，评估皮下注射 RBD3133 在超重或肥胖受试者中的安全性、耐受性、药代动力学与药效学，是该候选药物的首次人体试验。材料未披露递交的具体监管机构、受理状态或时间表。
推荐理由：该 CTA 递交披露了 RBD3133 的靶点、适应症与 I 期设计，可用于跟踪国产 siRNA 减重管线的欧盟临床推进节奏。
大冢制药开发与商业化公司登记了一项 ulefnersen 扩展可及项目，为符合方案入组标准的 FUS-ALS 儿童、青少年和成人患者提供用药。该项目计划自 FUSION 临床试验结果公布起提供药物，直至 ulefnersen 在参与国家实现商业化上市，药物免费提供。
推荐理由：该扩展可及项目披露了 ulefnersen 在 FUS-ALS 患者中的用药条件与免费供应安排，可用于跟踪其临床与商业化衔接。
一篇综述以 GalNAc-siRNA 为临床已验证模型，梳理寡核苷酸疗法的递送架构及肝外转化进展。截至 2026 年 7 月 18 日，已有 7 款 FDA 批准的 GalNAc-siRNA 药物验证该范式。
推荐理由：该综述以 GalNAc-siRNA 为已验证模型，系统梳理肝外递送各器官的临床与临床前阶段，可用于判断小核酸递送管线的转化进度。
Guo W与Ichida JK撰文评述Chen等发表于Nature Medicine的一项首次人体研究，该研究用ASO标签将SOD1 siRNA递送至中枢神经系统，可能在ALS患者中实现更快、更广泛且耐受性更好的SOD1降低。材料仅为摘要，未提供样本量、终点与具体安全性数据。
推荐理由：该文转述一项首次人体研究，提示ASO标签递送SOD1 siRNA进入中枢神经系统的早期临床信号与耐受性观察。
研究团队构建双四面体 DNA 纳米结构生物传感器（DTDN），将靶标触发的链置换反应与催化反馈放大电路结合，在未处理血清中检测 miR-34a-5p 的检出限为 500 fM，并可区分单碱基错配家族成员。
推荐理由：该研究在血清与细胞层面验证双四面体 DNA 生物传感器的检测性能，为 miRNA 液体活检的临床转化提供方法学参考。
上海民为生物在 ClinicalTrials.gov 登记了一项多中心、随机、盲法、安慰剂对照的 II 期研究，初步评价 MWX203 注射液单用或联合英克司兰钠注射液治疗混合型血脂异常的有效性、安全性、药代动力学和免疫原性。
推荐理由：该登记披露了 MWX203 单药及联合英克司兰的 II 期设计，可用于跟进小核酸降脂联用策略的入组与终点读出。
福建盛迪医药登记的 HRS-7249 II 期多中心开放标签扩展试验，评估这款 GalNAc 偶联、靶向 APOC3 的 siRNA 注射剂重复给药的长期安全性与耐受性。
推荐理由：该II期开放标签扩展试验披露HRS-7249长期安全性、降脂维持与ADA等随访设计，可跟进siRNA降脂药的长周期证据。
Laboratoires Thea 登记了一项 2 期开放标签多中心研究，评估 Ultevursen 经玻璃体腔注射在 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性患者中的长期安全性和耐受性。研究计划入组约 81 名受试者，实际入组数取决于完成 24 个月 LUNA 试验并符合条件且愿意加入 CAPELLA 的最终人数。
推荐理由：该登记披露了 Ulteursen 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性患者中的长期安全性随访设计，可用于跟踪小核酸眼科药物的后续安全性数据。
瑞博生物在 2026 欧洲心脏病学会年会（ESC Congress 2026）以摘要形式公布两项心血管研究结果，其中靶向 ApoC3 的 GalNAc 偶联 siRNA 候选药物 RBD5044 的 I 期临床显示单次给药可抑制 ApoC3 达 84%、降低 TG 达 70%，6 个月随访中 TG 稳定维持在基线值 50% 以下。
推荐理由：RBD5044 的 I 期数据以会议摘要形式披露，可用于评估 ApoC3 siRNA 的降 TG 幅度、持久性与安全性边界。
研究团队在未经同行评议的预印本中报告，LNP 包裹 CpG（LNP-CpG）与 VZV-gE 抗原简单混合后两剂肌注，在小鼠中体液与细胞免疫应答优于 1/10 人用剂量的 Shingrix，在恒河猴中诱导与全人用剂量 Shingrix 相当的免疫特征。研究还报告该佐剂在 RSV、HSV 亚单位、减毒和灭活疫苗及 VZV+RSV 联合配方中显示适用性，结果限于动物阶段。
推荐理由：该预印本在 mice 与 rhesus macaques 中比较 LNP-CpG 与 Shingrix 的免疫应答，可用于判断佐剂平台的转化证据边界。
Sirius Therapeutics 登记了一项 SRSD107 的 1 期随机、双盲、安慰剂对照、单次递增剂量研究，在中国健康受试者中评估皮下给药的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。SRSD107 是一种经化学修饰的合成双链 siRNA，设计用于沉默肝脏 FXI mRNA 以调节凝血。材料未披露入组人数、剂量水平或结果数据。
推荐理由：该登记披露了 SRSD107 在中国健康受试者中的 1 期单次递增剂量设计，可用于跟踪其安全性、PK/PD 与后续开发节奏。
诺华登记了一项临床试验，比较已上市 inclisiran 制剂与含聚山梨酯 80（PS80）新制剂在单次 284 mg 皮下给药后的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究为制剂对比的临床阶段登记，材料未披露入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 新制剂进入与已上市制剂对比的临床阶段，可用于跟进小核酸药物制剂变更的验证路径。
圣因生物宣布其靶向C3的siRNA候选药物SGB-9768获NMPA针对新适应症的临床试验批准，用于治疗补体介导的血液疾病PNH和aHUS。该药此前已获批补体介导肾脏疾病（IgAN、C3G、IC-MPGN）临床试验，目前正针对肾脏疾病开展Ⅱ期研究。公司称已完成Ⅰ期试验中单次皮下给药实现剂量依赖性C3水平降低与补体通路活性抑制，并表现出良好安全性和耐受性。
推荐理由：该获批显示C3 siRNA从肾脏适应症向PNH、aHUS拓展，可跟踪其Ⅱ期数据与肝外递送平台的后续验证。
n-Lorem基金会登记了一项个体化反义寡核苷酸（ASO）药物研究项目，面向一名因UBTF杂合错义功能获得性突变导致儿童起病神经退行伴脑萎缩（CONDBA）的单例受试者。该材料为临床试验登记信息，未提供给药方案、终点或结果数据。
推荐理由：该登记信息展示了针对UBTF单基因突变的个体化ASO临床项目，可用于跟踪小核酸药物在罕见病单例人群中的开发路径。
West China Hospital 登记了一项评估非阳离子肽-CD47 siRNA 纳米复合物治疗难治性晚期实体瘤的临床试验，采用 3+3 剂量递增设计，设 25、50、100 μg 三个剂量组，主要确定 MTD 和 RP2D。
推荐理由：该登记披露了非阳离子肽-CD47 siRNA 纳米复合物的 3+3 剂量递增设计，可用于跟踪小核酸实体瘤递送的首个临床安全性信号。
n-Lorem Foundation 登记了一项针对单例 Schuurs-Hoeijmakers 综合征（SHMS）患者的个体化反义寡核苷酸（ASO）药物研究，该患者携带 PACS1 致病性新生杂合错义功能获得性突变。材料仅说明该研究为单例受试者提供个体化 ASO，未披露给药方案、终点或结果数据。
推荐理由：该登记展示 n-Lorem 针对 PACS1 突变 SHMS 单例患者的个体化 ASO 项目，可用于跟踪罕见病个体化核酸药物的临床推进方式。
一项靶向 PrP 的 siRNA 试验在症状性朊病患者和携带遗传风险的症状前成人中开展，评估安全性、耐受性、药代动力学和药效学影响。该条目为 ClinicalTrials.gov 登记信息（NCT07444580），材料未披露入组人数、给药方案或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示靶向 PrP 的 siRNA 已进入症状性及症状前朊病成人人群，可用于跟进其安全性与药效学设计。
圣因生物宣布其靶向补体C3的siRNA药物SGB-9768获得FDA孤儿药资格认定，用于治疗免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）。该药目前处于II期临床试验阶段，目标适应症还包括原发性IgA肾病和C3肾小球病；公司称其已完成的I期临床试验中单次皮下给药可实现剂量依赖性C3水平降低与补体通路活性抑制，并表现出良好安全性和耐受性。
推荐理由：该认定显示C3 siRNA在罕见肾病方向获得监管激励，可跟进其II期临床推进与同类竞争格局。
CSPC Zhongnuo Pharmaceutical (Shijiazhuang) Co., Ltd. 登记了一项评估 SYH2053 在中国原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常受试者中有效性、安全性的研究，实际入组 156 例。该研究针对非家族性高胆固醇血症和混合型高脂血症人群，材料未披露具体试验阶段、终点结果或安全性数据。
推荐理由：该登记信息显示国产小核酸降脂药 SYH2053 已在中国入组 156 例，可用于跟踪其安全性与疗效比较的临床进展。
EveryONE Medicines Inc. 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项研究，评估个体化反义寡核苷酸（ASO）用于由独特遗传变异引起、且该变异适合通过 ASO 纠正的严重致残、危及生命（SDLT）中枢神经系统（CNS）疾病参与者。该研究目前处于登记阶段，材料未披露入组人数、试验分期、终点或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示个体化 ASO 针对独特遗传变异所致严重 CNS 疾病的临床研究已进入登记阶段，可用于跟进个体化核酸药物的临床路径。