ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· PepGen Inc·· 2025-02-19精选AI 评分60
PepGen 登记 PGN-EDO51 治疗外显子 51 跳跃适用 DMD 的临床试验
A Study of PGN-EDO51 or Placebo in People With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 51-Skipping Treatment
AI 导读
PepGen Inc 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项 PGN-EDO51 或安慰剂用于外显子 51 跳跃适用杜氏肌营养不良（DMD）患者的研究。
推荐理由
该登记披露 PGN-EDO51 在 DMD 患者中的 MAD 与开放标签长期延伸设计，可用于跟进安全性与抗肌萎缩蛋白表达终点。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov