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综述与行业观点的精选

10月3日周六第 1–1 条
  1. Europe PMC · 小核酸药物62

    综述:寡核苷酸疗法的递送架构——GalNAc 肝细胞靶向与肝外转化进展

    一篇综述以 GalNAc-siRNA 为临床已验证模型,梳理寡核苷酸疗法的递送架构及肝外转化进展。截至 2026 年 7 月 18 日,已有 7 款 FDA 批准的 GalNAc-siRNA 药物验证该范式。

    推荐理由:该综述以 GalNAc-siRNA 为已验证模型,系统梳理肝外递送各器官的临床与临床前阶段,可用于判断小核酸递送管线的转化进度。