ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Novartis Pharmaceuticals·2024-09-19 08:00· 2024-09-19精选AI 评分67

诺华登记 inclisiran 治疗儿童杂合子家族性高胆固醇血症 III 期研究

Study to Evaluate Efficacy and Safety of Inclisiran in Children With Heterozygous Familial Hypercholesterolemia

AI 导读

诺华登记了一项 inclisiran 的 III 期关键研究，评估其在 6 至 12 岁杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）且低密度脂蛋白胆固醇（LDLC）升高儿童中的安全性、耐受性和疗效。该研究为 III 期设计，材料未披露入组人数、终点、周期或结果数据。

推荐理由

该登记披露 inclisiran 在 6 至 12 岁 HeFH 儿童中的 III 期关键研究设计，可用于跟进儿科人群的疗效与安全性证据。