ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Wave Life Sciences USA, Inc.·· 2025-10-07精选AI 评分60
Wave Life Sciences 登记 WVE-N531 治疗 DMD 的 2 期开放标签扩展研究
Open-Label Extension Study of WVE-N531 in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy
AI 导读
Wave Life Sciences 登记了一项 2 期开放标签扩展研究，评估静脉注射 WVE-N531 在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的长期安全性、耐受性、疗效、药代动力学及药效学。受试者均为此前参与过 WVE-N531 其他研究的患者，研究拟通过潜在探索性生物标志物观察药效学。材料未披露入组人数、给药方案和结果数据。
推荐理由
该登记披露了 WVE-N531 在 DMD 患者中的 2 期开放标签扩展设计，可用于跟进长期安全性与生物标志物数据。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov