ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· n-Lorem Foundation·2024-11-26 08:00· 2024-11-26精选AI 评分60

n-Lorem基金会登记单例ATN1突变DRPLA患者的个体化反义寡核苷酸治疗试验

Personalized Antisense Oligonucleotide Therapy for A Single Participant With ATN1 Gene Mutation

AI 导读

n-Lorem基金会登记了一项针对单例ATN1基因突变所致齿状核红核苍白球路易体萎缩（DRPLA）患者的个体化反义寡核苷酸（ASO）治疗研究。该患者携带ATN1杂合致病性CAG三核苷酸重复扩增，研究内容为向其递送为该个体设计的ASO药物。材料未披露给药方案、终点或结果数据。

推荐理由

该登记显示针对ATN1突变DRPLA患者的个体化ASO治疗进入临床阶段，可用于跟踪单例N-of-1试验的推进与证据边界。