ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Laboratoires Thea·· 2021-10-20精选AI 评分62
Laboratoires Thea 登记 QR-421a（ultevursen）治疗 USH2A 相关视网膜色素变性的开放标签扩展研究
An Open-Label Extension Study to Evaluate Safety & Tolerability of QR-421a in Subjects With Retinitis Pigmentosa
AI 导读
Laboratoires Thea 登记了一项开放标签扩展研究 PQ-421a-002（Helia），评估 QR-421a（ultevursen）经玻璃体腔注射给药于 12 岁及以上、因 USH2A 基因外显子 13 突变导致视网膜色素变性受试者的安全性、耐受性和有效性。研究为单眼或双眼给药，预计观察期 24 个月，或持续至可通过其他方式获得治疗且受试者获益-风险判断仍为正面为止。
推荐理由
该登记信息明确了 QR-421a 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性患者中的开放标签扩展研究设计与 24 个月观察期。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov