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10月9日周五
  1. Europe PMC · 小核酸药物72

    预印本:全修饰 RNA 纳米结构实现肝外多基因沉默

    研究团队在未经同行评议的预印本中报告全化学修饰 RNA 纳米结构(FMRNs)平台,经全身给药后在小鼠体内表现出改善的药代动力学和肝外蓄积,并借助三角形与方形几何结构实现单一体对最多四个基因的持续同时沉默。作者称其体内行为更多受流体力学尺寸而非分子量影响,组装本身即可驱动对心脏和肌肉的递送;脑脊液给药显示较大 FMRNs 改善中枢神经系统分布与滞留。结果目前限于动物阶段,材料未提供人体数据。

    推荐理由:该预印本报告全化学修饰 RNA 纳米结构在动物中实现肝外多基因沉默,其尺寸依赖的分布规律可供递送设计参考。

10月5日周一
  1. Europe PMC · 小核酸药物60

    研究建立 HBV siRNA KC13-M2G2 的机制性 PK/PD 模型,基于小鼠数据重建剂量-暴露-效应关系

    研究团队针对靶向 HBV 的 siRNA KC13-M2G2 建立机制性 PK/PD 模型,基于已发表的小鼠纵向数据(每周三次皮下给药 0.3、1、3 mg/kg 后获得)重建剂量-暴露-效应关系。

    推荐理由:该研究用小鼠数据构建 HBV siRNA 的 PK/PD 模型,提示不同病毒学终点的效价差异,可作为剂量与给药间隔设计的参考。

8月21日周五
  1. Europe PMC · 药物递送系统58

    研究团队用酶促graft-through与graft-from聚合构建全DNA瓶刷聚合物

    研究团队以模板限定的graft-through聚合结合graft-from聚合,构建出骨架单分散、侧链致密且高分子量的全DNA瓶刷聚合物。单分子原子力显微镜显示,致密高分子量侧链使骨架更刚硬,符合瓶刷聚合物特征。作者提出该材料平台可用于分子机器、可调光子学与核酸递送,目前为材料与单分子表征阶段。

8月4日周二
  1. Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构55

    DNA 四面体纳米笼递送左旋多巴在斑马鱼帕金森病模型中显示神经保护作用

    研究团队在 MPTP 诱导的斑马鱼幼体帕金森病模型中评估 DNA 四面体(TD)介导的左旋多巴递送,TD:左旋多巴偶联物减轻了震颤、游动异常和运动活性下降,并降低 ROS 与细胞凋亡,1:100 比例效果较突出。TH、DAT、SOX2、PARKIN 及 BCL2、caspase 等基因表达在模型与治疗后出现变化。结果限于斑马鱼幼体动物阶段,材料未提供哺乳动物或人体数据。