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RNAi 药物平台、递送技术、全球管线与商业化进展。

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Alnylam的精选

12月9日周二第 1–4 条
  1. ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验67

    Regeneron 登记 ALN-ANG3 在糖尿病肾病患者中的临床研究

    Regeneron 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项评估实验性药物 ALN-ANG3 的临床研究,受试者为糖尿病肾病患者,主要考察安全性和有效性。研究还关注用药后可能出现的不良反应以及不同时间点血药浓度等研究问题。材料未披露样本量、试验阶段、给药方案或结果数据。

    推荐理由:该登记信息显示 ALN-ANG3 在糖尿病肾病人群中的临床研究已进入评估安全性与有效性的阶段,可用于跟踪小核酸药物肾科适应症进展。

6月11日周二
  1. ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验60

    Regeneron 登记 ALN-ANG3 首次人体试验,评估健康成人不同剂量的安全性与耐受性

    Regeneron 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项 ALN-ANG3 的首次人体(FIH)试验,受试者为血脂(如胆固醇和甘油三酯)升高的健康成人,主要考察该在研药物的安全性和耐受性。研究还观察用药后可能出现的不良反应、不同时间点血药浓度,以及机体是否产生针对该药物的抗体。材料未披露具体剂量、样本量、给药方案或结果数据。

    推荐理由:该登记信息显示 ALN-ANG3 进入首次人体试验,可跟进其安全性、药代与免疫原性数据的后续读出。

2月22日周三
  1. ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验67

    诺华登记 inclisiran 三期研究:高危一级预防人群评估 4P-MACE 终点

    诺华登记了 CKJX839D12302 关键 III 期研究,评估 inclisiran sodium 300 mg 皮下注射(第 1 天、第 90 天及此后每 6 个月)在高危、无既往主要 ASCVD 事件人群中相较安慰剂能否降低 4P-MACE 风险。

    推荐理由:该登记披露了 inclisiran 在高危一级预防人群中的 III 期设计与 4P-MACE 复合终点,可用于跟踪小核酸药物心血管结局证据进展。

8月29日周一
  1. ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验60

    Regeneron 登记 ALN-HSD 治疗遗传高风险 MASH 成人患者的临床试验

    Regeneron 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项 ALN-HSD 的临床试验,受试者为已知患有代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)且遗传风险升高的成人。研究旨在观察该在研药物对减轻 MASH 相关肝纤维化的效果,并评估其改善肝功能与炎症的作用、副作用及血药和代谢物浓度。材料为试验登记信息,未披露入组人数、周期或结果数据。

    推荐理由:该登记信息显示 ALN-HSD 针对遗传高风险 MASH 人群的肝纤维化终点探索,可用于跟踪小核酸肝病管线的临床推进。