肝素糖胺聚糖修饰脂质纳米颗粒表面可减少内体滞留并提升 mRNA 效力
研究团队以肝素糖胺聚糖(heparosan)对脂质纳米颗粒进行表面工程改造,报告其可减少内体滞留并提升 mRNA 效力。材料仅提供论文标题,未给出研究阶段、模型、样本或具体数据。
研究团队以肝素糖胺聚糖(heparosan)对脂质纳米颗粒进行表面工程改造,报告其可减少内体滞留并提升 mRNA 效力。材料仅提供论文标题,未给出研究阶段、模型、样本或具体数据。
研究团队报告,通过聚乙二醇修饰脂质的协同配对,提升配体介导的肝脏 mRNA 递送与基因编辑。材料仅提供论文标题,未给出研究阶段、模型、样本或具体结果数据。
研究团队用有限元分析筛选七种模具的可溶微针库,选出司美格鲁肽(4113 Da)最优针型 MN-T-1000-800,相对生物利用度达90.58%。以利扎曲普坦苯甲酸盐(391 Da)验证时,小分子最优针型为 MN-C-800-800,相对市售口服制剂生物利用度为465.40%。作者据此提出将有限元筛选与载荷特异性生物利用度验证结合的载荷感知微针设计框架。
推荐理由:该研究以有限元分析筛选可溶微针模具库,为大小分子经皮递送给出载荷匹配的设计框架与相对生物利用度数据。
研究团队开发了载非诺贝特的無聚合物静电纺丝羟丙基-β-环糊精(HPβCD)植入剂,用于巩膜外持续给药,体外释放达 168 小时、累积释放 19–35%,爆发释放低于 2%。
推荐理由:该研究展示无聚合物 HPβCD 静电纺丝植入剂在体外与离体巩膜渗透层面的缓释与抗血管生成数据,可作为眼科长效递送设计参考。
研究团队在 HeLa 细胞中评估细胞穿透肽 PF14 与脂质纳米颗粒(LNP)两类核酸递送系统,用荧光素酶报告系统检测递送与摄取表现。PF14 递送剪接转换寡核苷酸 ON-705 的剪接校正活性随剂量和摩尔比升高,在 1:10 比例达到平台;Opti-MEM 优于标准培养基和糖基缓冲液,PVA18、PVA40、PVP40 提升活性而低分子量 PVP 降低活性。
推荐理由:该研究在 HeLa 细胞中比较 PF14 肽与 LNP 的核酸递送条件,为制剂参数优化提供细胞阶段参考。
研究团队开发了由纯瑞戈非尼微晶(约5 µm)和纳米晶(约260 nm)组成的无载体结膜下储库,在动物模型中单次给药后维持可检测药物水平达八个月。
推荐理由:该研究在动物模型中比较瑞戈非尼微晶与纳米晶的结膜下缓释差异,为眼科长效递送和晶体粒径设计提供参考。
研究团队把 FDA 已批准的糖皮质激素整合进脂质纳米颗粒,构建出抗炎性能可调的类固醇 LNP,并系统筛选类固醇与胆固醇的替代比例。曲安奈德(TRI)成为先导类固醇:在 SM-102 LNP 中替代 50% 胆固醇可保持理化性质,最佳替代比例随可电离脂质变化(MC3 为 80%,SM-102 与 ALC-0315 为 50%)。
推荐理由:该研究在动物模型中显示类固醇脂质纳米颗粒可降低炎症因子并保持 mRNA 递送,为免疫静默型 LNP 设计提供可调参数。
研究团队以绿色来源有机酸和生物碱为前体,通过质子交换反应制备生物基离子液体,并利用自组装短肽RRIIIIRR构建超分子组装体系,使该短肽的经皮吸收效率提高3倍。细胞层面实验显示该体系维持短肽活性并出现协同放大效应;上述结果目前限于细胞层面,材料未提供动物或人体经皮数据。
推荐理由:该研究以细胞层面数据报告超分子组装体系将自组装短肽经皮吸收效率提高3倍,为肽类经皮递送设计提供可参考的制剂思路。
研究团队在论文中提出一套可编程四面体 DNA 纳米结构(TDN)平台方案,通过位点特异性编辑实现捕获配体的空间排布控制。适配体功能化 TDN 用于间充质干细胞捕获,结合亲和力提高 2.25 倍、捕获效率约 90%;肽功能化 TDN 水凝胶用于捕获内源性生长因子,捕获效率由传统方法的低于 40% 提升至接近 90%。
推荐理由:该方案给出四面体 DNA 纳米结构在细胞与蛋白捕获上的可编程设计路径及体外效率数据,可供判断后续体内转化证据需求。
研究团队将普鲁兰多糖经酸水解从约405 kDa降至约45 kDa,接枝bAPAE与全反式维甲酸制得两性共聚物,用于肺部siRNA递送。振动网式雾化后siRNA与聚合物回收率均>90%,空气动力学质量中位径约2 μm、细颗粒分数>80%。
推荐理由:该研究在细胞与制剂层面展示改性普鲁兰多糖多聚复合物的雾化稳定性与沉默活性,可供评估肺部 siRNA 递送的材料设计路径。
诺华登记了一项临床试验,比较已上市 inclisiran 制剂与含聚山梨酯 80(PS80)新制剂在单次 284 mg 皮下给药后的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究为制剂对比的临床阶段登记,材料未披露入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由:该登记信息显示 inclisiran 新制剂进入与已上市制剂对比的临床阶段,可用于跟进小核酸药物制剂变更的验证路径。