研究建立DNA纳米组装体多维定量分析框架，比较6HB、3PS与四面体结构及胆固醇、PEG20k修饰的生物学表现
研究团队构建了6HB、3PS和四面体（TDN）三种DNA纳米组装体及其胆固醇、PEG20k修饰版本，在血清稳定性、细胞摄取、炎症反应和体内表现上做多维定量比较。
推荐理由：该研究量化了核酸纳米组装体结构与表面化学对血清稳定性、细胞摄取和炎症反应的影响，为递送系统设计提供可比较参数。
业务主线与技术方向
递送系统与制剂 最新动态
按递送路线和剂型追踪经皮、眼部、靶向和缓控释技术，以及纳米载体、脂质体、纳米乳、微针与水凝胶。
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Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构精选AI 评分7272
Europe PMC · 药物递送系统精选AI 评分7272 研究团队用3' UTR去靶向元件定位mRNA/LNP免疫激活组织，并降低Cas9免疫原性
研究团队构建在3' UTR嵌入去靶向元件的mRNA，利用内源组织特异性microRNA选择性沉默特定器官中的抗原表达，从而把翻译部位与免疫输出建立因果联系。在spike疫苗模型中，该策略识别出肌肉和脾脏是免疫 priming 所需的主要免疫活性组织；研究还将该思路用于基因组编辑，在免疫活性组织中阻止mRNA-Cas9表达以降低免疫原性和毒性。材料未说明具体动物模型、样本量和统计结果。
推荐理由：该研究用3' UTR去靶向元件定位mRNA/LNP的翻译部位，为判断免疫激活来源和设计低免疫原性mRNA疗法提供机制线索。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构精选AI 评分6262 DNA四面体递送miR-17-5p模拟物在囊性纤维化细胞中显示抗炎与抗铜绿假单胞菌双重作用
研究团队用DNA四面体（Td-miR.17.P4d_5p，粒径118-180 nm）递送miR-17-5p模拟物进入囊性纤维化支气管上皮细胞CFBE41o-和16HBE14o-，抑制铜绿假单胞菌条件培养基诱导的IL-8基因与蛋白表达。
推荐理由：该研究在囊性纤维化支气管上皮细胞中验证DNA四面体递送miR-17-5p模拟物的双抗炎与抗铜绿假单胞菌作用，为核酸四面体递送策略提供细胞阶段依据。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构精选AI 评分6767 研究团队发布可编程四面体 DNA 纳米结构捕获细胞与蛋白的实验方案
研究团队在论文中提出一套可编程四面体 DNA 纳米结构（TDN）平台方案，通过位点特异性编辑实现捕获配体的空间排布控制。适配体功能化 TDN 用于间充质干细胞捕获，结合亲和力提高 2.25 倍、捕获效率约 90%；肽功能化 TDN 水凝胶用于捕获内源性生长因子，捕获效率由传统方法的低于 40% 提升至接近 90%。
推荐理由：该方案给出四面体 DNA 纳米结构在细胞与蛋白捕获上的可编程设计路径及体外效率数据，可供判断后续体内转化证据需求。
Europe PMC · 药物递送系统精选AI 评分7272 研究团队用改性普鲁兰多糖构建可雾化 siRNA 递送多聚复合物并报告细胞水平沉默结果
研究团队将普鲁兰多糖经酸水解从约405 kDa降至约45 kDa，接枝bAPAE与全反式维甲酸制得两性共聚物，用于肺部siRNA递送。振动网式雾化后siRNA与聚合物回收率均>90%，空气动力学质量中位径约2 μm、细颗粒分数>80%。
推荐理由：该研究在细胞与制剂层面展示改性普鲁兰多糖多聚复合物的雾化稳定性与沉默活性，可供评估肺部 siRNA 递送的材料设计路径。
Europe PMC · 药物递送系统精选AI 评分7272 研究团队用油酸修饰脂质纳米粒实现阿昔替尼滴眼递送并改善抗血管生成效果
研究团队将油酸掺入脂质纳米粒用于阿昔替尼滴眼递送，含2%油酸的纳米粒使阿昔替尼溶解度提高2125倍。离体眼组织渗透研究显示油酸浓度依赖地增强角膜渗透与巩膜滞留，大鼠泪液药代动力学显示眼部滞留未受影响。在激光诱导脉络膜新生血管动物模型中，该纳米粒在眼后段组织生物利用度更高、抗血管生成作用更强，并表现出良好眼部生物相容性。
推荐理由：该研究在动物与离体层面展示油酸修饰脂质纳米粒经滴眼向眼后段递送阿昔替尼，为眼科非侵入给药提供递送设计参考。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构精选AI 评分6060 研究团队构建基于四面体 DNA 纳米结构的共定位门控多价 DNA 逻辑门用于细胞识别
研究团队在四面体 DNA 纳米结构（TDN）上组装价态可控的拆分 DNAzyme 模块，构建出由细胞表面 AND 逻辑门控的可编程分子识别器件。该设计需两个相邻模块在靶蛋白簇上共定位才激活，材料称其可减少溶液相或非靶细胞的信号泄漏，激活后催化邻近膜蛋白簇生物素化形成多价黏附位点。研究在混合细胞群和临床样本中实现了靶细胞的特异性识别与分离，结果限于细胞层面。
推荐理由：该研究在细胞层面展示四面体 DNA 纳米结构上的逻辑门识别设计，为核酸纳米器件的靶向识别提供可参考的构建思路。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构精选AI 评分7272 研究团队构建 MUC1 适配体修饰的框架核酸四面体，经皮递送 miR-30a-5p 抑制小鼠黑色素瘤生长
研究团队构建了 MUC1 适配体功能化的框架核酸四面体递送系统 MARS，用于经皮递送 miR-30a-5p 沉默皮肤黑色素瘤中的基因表达。体外实验显示 MARS 可将 miR-30a-5p 递送入 A375 细胞并沉默转录因子 E2F7，触发内源性凋亡通路；异种移植小鼠模型中局部涂抹的 MARS 可穿透皮肤屏障并在肿瘤组织蓄积，肿瘤生长抑制率为 66.86%。
推荐理由：该研究在细胞与荷瘤小鼠阶段验证了适配体修饰的框架核酸四面体经皮递送 miRNA 的可行性，为核酸纳米结构的局部递送设计提供参考。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构精选AI 评分7575 研究团队开发载 miR-223 的框架核酸四面体纳米凝胶喷雾，在小鼠深部组织压力性损伤模型中促进愈合
研究团队构建了包载黏性末端 miR-223 的框架核酸四面体（tFNA）纳米凝胶喷雾 TRF，并在小鼠深部组织压力性损伤（DTPI）模型中观察到其加速愈合与抗炎、促血管生成表现。作者称 tFNA 结构可保护 miRNA 免受核酸酶降解并穿透坏死组织，机制上涉及巨噬细胞向 M2 表型极化及内皮细胞迁移增殖。结果目前限于动物模型阶段，材料未提供人体研究数据。
推荐理由：该研究在小鼠深部组织压力性损伤模型中验证了载 miR-223 的 tFNA 纳米凝胶喷雾，为深部递送与核酸稳定化设计提供动物阶段参考。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构精选AI 评分7878 研究团队构建膜锚定DNA纳米器件：三条变构适配体臂实现AND逻辑门控与tFNA@Dox原位递送
研究团队构建了整合多价识别、AND逻辑门控与药物递送的DNA纳米器件（DND），由载多柔比星的框架核酸四面体（tFNA@Dox）经三条变构适配体臂连接胆固醇膜锚组成。三条适配体同时结合触发AND逻辑门，在靶细胞膜释放tFNA@Dox。荷瘤小鼠中DND@Dox在肿瘤富集，局部和全身给药均显著抑制肿瘤生长并降低全身毒性，结果限于动物阶段。
推荐理由：该研究在荷瘤小鼠中验证了适配体逻辑门控的tFNA递送平台，为多标志物靶向递送设计提供动物阶段证据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 Sirius Therapeutics 登记 SRSD107 中国健康受试者 1 期单次递增剂量试验
Sirius Therapeutics 登记了一项 SRSD107 的 1 期随机、双盲、安慰剂对照、单次递增剂量研究，在中国健康受试者中评估皮下给药的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。SRSD107 是一种经化学修饰的合成双链 siRNA，设计用于沉默肝脏 FXI mRNA 以调节凝血。材料未披露入组人数、剂量水平或结果数据。
推荐理由：该登记披露了 SRSD107 在中国健康受试者中的 1 期单次递增剂量设计，可用于跟踪其安全性、PK/PD 与后续开发节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 诺华登记 inclisiran 含聚山梨酯 80 新制剂与已上市制剂的对比临床试验
诺华登记了一项临床试验，比较已上市 inclisiran 制剂与含聚山梨酯 80（PS80）新制剂在单次 284 mg 皮下给药后的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究为制剂对比的临床阶段登记，材料未披露入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 新制剂进入与已上市制剂对比的临床阶段，可用于跟进小核酸药物制剂变更的验证路径。
Europe PMC · Cell Proliferation精选AI 评分7272 研究团队用tFNA负载白藜芦醇抑制视网膜新生血管
研究团队构建负载白藜芦醇的框架核酸四面体（tFNAs-RSV），在缺氧诱导视网膜新生血管模型中观察到新生血管病变面积、血管渗漏和视网膜炎症细胞浸润减少。机制上，该纳米结构抑制HIF-1信号及p38 MAPK、NF-κB p65通路。结果目前限于动物模型，材料未提供人体临床数据。
推荐理由：该研究在缺氧诱导视网膜新生血管模型中验证tFNAs负载白藜芦醇的双重抗血管与抗炎作用，为眼科递送平台提供动物阶段依据。
华西口腔 · 科研动态精选AI 评分6767 刘磊团队联合墨尔本大学发表多肽-多酚凝聚体靶向递送研究
四川大学华西口腔医院刘磊教授团队联合四川大学轻工科学与工程学院及墨尔本大学Frank Caruso团队，构建了多肽-多酚网络修饰的凝聚体递送平台，成果发表于Journal of the American Chemical Society。
推荐理由：该研究提供多肽-多酚凝聚体递送蛋白、多肽、质粒DNA和siRNA的动物阶段数据，可判断其靶向与响应释放的转化空间。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 华西医院登记非阳离子肽-CD47 siRNA 纳米复合物治疗晚期实体瘤的剂量递增试验
West China Hospital 登记了一项评估非阳离子肽-CD47 siRNA 纳米复合物治疗难治性晚期实体瘤的临床试验，采用 3+3 剂量递增设计，设 25、50、100 μg 三个剂量组，主要确定 MTD 和 RP2D。
推荐理由：该登记披露了非阳离子肽-CD47 siRNA 纳米复合物的 3+3 剂量递增设计，可用于跟踪小核酸实体瘤递送的首个临床安全性信号。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6565 Regeneron 启动 ALN-CFB 首次人体试验：靶向补体因子 B 的 siRNA 用于 C5 抑制剂治疗后持续贫血的 PNH 患者
Regeneron 登记了一项 ALN-CFB 的首次人体安全性与有效性研究，受试者为正在使用补体 C5 抑制剂但仍持续贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。研究将 ALN-CFB 与安慰剂比较耐受性，并观察副作用、血药浓度随时间的变化以及血液中补体因子 B（CFB）蛋白水平受影响的程度。该研究目前处于登记阶段，材料未披露入组人数、给药方案或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示靶向补体因子B的siRNA进入首次人体试验，可用于跟踪小核酸药物在PNH适应症的安全性与PK/PD设计。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 n-Lorem 基金会登记单例个体化 ASO 治疗 PRPH2 突变视网膜营养不良试验
n-Lorem 基金会登记了一项针对单例 PRPH2 突变所致视网膜营养不良受试者的个体化反义寡核苷酸（ASO）药物研究。该研究为单受试者设计，材料仅说明药物针对该受试者定制，未提供给药方案、终点或结果数据。
推荐理由：该登记披露了针对 PRPH2 突变视网膜营养不良的单例个体化 ASO 方案，可用于跟踪小核酸眼科递送与单例试验设计。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 礼来登记 lepodisiran（LY3819469）在肝功能正常及轻中重度损伤受试者中的临床试验
礼来登记了一项 lepodisiran（LY3819469）临床试验，在肝功能正常与轻度、中度、重度肝功能损伤受试者中比较皮下注射后的血药浓度及清除时间，并评估耐受性和可能出现的副作用。研究持续时间约 9 周，不含筛选期。材料未披露入组人数、剂量和具体终点指标。
推荐理由：该登记信息显示 lepodisiran 正针对肝功能不全人群开展皮下给药 PK 与耐受性评估，提示小核酸药物需关注特殊人群剂量与安全边界。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Wave Life Sciences 登记 WVE-007 在超重或肥胖成人中的 1/2a 期临床试验
Wave Life Sciences 登记了一项 WVE-007 的 1/2a 期研究，评估皮下注射递增剂量的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。A 部分为超重或肥胖成人的单次递增剂量研究，B 部分在肥胖合并糖尿病前期和 2 型糖尿病的两类成人人群中重复给药。材料未披露入组人数、剂量水平或结果数据。
推荐理由：该登记披露了 WVE-007 皮下给药在超重或肥胖人群的 1/2a 期设计，可跟进其安全性、PK/PD 与剂量爬坡安排。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分7171 Laboratoires Thea 登记 ultevursen 治疗 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性的 2b 期试验
Laboratoires Thea 登记了一项 2b 期研究，评估 ultevursen 经玻璃体腔注射在 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性受试者中的安全性和耐受性。该研究为多中心、双盲、随机、假手术对照设计，计划入组 81 名受试者。
推荐理由：该登记披露了 ultevursen 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性中的 2b 期设计与 81 例样本，可用于跟踪小核酸眼科递送进展。