生物医药周报 · 2026 年第 41 周 · 10.05 — 10.11
YUNHAI BIO HOT
手动补编：按10月5—11日原始发布日期汇总，含首次导入的历史资料。本期递送技术集中出现多项平台性进展：Tra-iM 以 i-motif 核酸-抗体偶联实现肿瘤酸性微环境靶向递送，临床前成像显示正常器官滞留减少、高剂量血液学与肝脏毒性降低；人工Tregs 在鼠和猪糖尿病创面与深二度烧伤模型中加速愈合。建议跟进行动：建议跟进 RBD3133 欧盟 CTA 受理与启动节点，并核查 FMRNs 预印本的肝外递送数据是否经同行评议。
小核酸药物开发
Europe PMC · 小核酸药物一手10.06转铁蛋白修饰 PEI 多聚复合物在过敏性哮喘小鼠模型中递送 GATA3 siRNA
研究团队开发转铁蛋白功能化 PEI（Tf-PEI）多聚复合物，在小鼠过敏性哮喘模型中递送 GATA3 siRNA，50% Tf-PEI 配比在体内使 GATA3 mRNA 水平降低约 50%。该结果来自细胞、肺切片与卵清蛋白诱导小鼠模型的临床前研究，材料为未经同行评议的预印本，并伴随炎症细胞浸润减少与肺组织病理改善。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验一手10.07大冢启动 ulefnersen 用于 FUS-ALS 的扩展可及项目
大冢制药开发与商业化公司登记了一项 ulefnersen 扩展可及项目，为符合方案入组标准的 FUS-ALS 儿童、青少年和成人患者提供用药。该项目计划自 FUSION 临床试验结果公布起提供药物，直至 ulefnersen 在参与国家实现商业化上市，药物免费提供。
监管与合规
瑞博生物 · 官方新闻一手10.08瑞博生物向欧盟递交靶向 INHBE 的 siRNA 药物 RBD3133 I 期临床试验申请
瑞博生物宣布已在欧盟提交自研 siRNA 候选药物 RBD3133 的 I 期临床试验申请（CTA），该药靶向 INHBE，拟开发适应症为超重和肥胖。本次 I 期试验为随机、安慰剂对照研究，评估皮下注射 RBD3133 在超重或肥胖受试者中的安全性、耐受性、药代动力学与药效学，是该候选药物的首次人体试验。材料未披露递交的具体监管机构、受理状态或时间表。
专利、会议和预印本
Europe PMC · 小核酸药物一手10.09预印本：全修饰 RNA 纳米结构实现肝外多基因沉默
研究团队在未经同行评议的预印本中报告全化学修饰 RNA 纳米结构（FMRNs）平台，经全身给药后在小鼠体内表现出改善的药代动力学和肝外蓄积，并借助三角形与方形几何结构实现单一体对最多四个基因的持续同时沉默。作者称其体内行为更多受流体力学尺寸而非分子量影响，组装本身即可驱动对心脏和肌肉的递送；脑脊液给药显示较大 FMRNs 改善中枢神经系统分布与滞留。结果目前限于动物阶段，材料未提供人体数据。
Europe PMC · 小核酸药物一手10.05研究建立 HBV siRNA KC13-M2G2 的机制性 PK/PD 模型，基于小鼠数据重建剂量-暴露-效应关系
研究团队针对靶向 HBV 的 siRNA KC13-M2G2 建立机制性 PK/PD 模型，基于已发表的小鼠纵向数据（每周三次皮下给药 0.3、1、3 mg/kg 后获得）重建剂量-暴露-效应关系。